Extended indication For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease
Therapeutic value No judgement
Total cost 60,710,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Avalglucosidase alfa
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease
Manufacturer Sanofi
Mechanism of action Enzyme replacement therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Erasmus MC, Rotterdam
Additional comments Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date September 2020
Expected Registration October 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie in tweede helft 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Alglucosidase alfa (Myozyme)
Therapeutic value No judgement
Substantiation De fase 1 en 2 studies tonen aan dat avalglucosidase alfa veilig is en goed verdragen wordt. De eerste resultaten van deze studies op effectiviteit suggereren een minder snelle achteruitgang gemeten aan FVC (forced vital capacity) en vooruitgang op een 6 minuten looptest. De eerste resultaten uit de fase 3 studie, waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa zijn recent gepresenteerd: deze data zijn van belang om iets te kunnen zeggen over eventuele een meerwaarde ten opzichte van het middel dat nu gebruikt wordt. Publicatie van deze resultaten volgt later in 2020.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration 20mg/kg lichaamsgewicht
References Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186

Expected patient volume per year

Patient volume

130

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References GIPdatabank
Additional comments In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost > 467,000.00
References GIPdatabank
Additional comments In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

Potential total cost per year

Total cost

60,710,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
Additional comments Dit enzym werkt alleen bij de ziekte van Pompe en zal niet voor andere indicaties gebruikt gaan worden.

Other information

There is currently no futher information available.