Extended indication For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease.
Therapeutic value Possible added value
Total cost 60,710,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Avalglucosidase alfa
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease.
Proprietary name Nexviadyme
Manufacturer Sanofi
Mechanism of action Enzyme replacement therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Erasmus MC, Rotterdam
Additional comments Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date September 2020
Expected Registration May 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie juli 2021. De fabrikant heeft een verzoek tot herbeoordeling ingediend aangezien de CHMP het actieve bestanddeel niet als nieuw beschouwd. In November 2021 leidde dit tot hetzelfde oordeel van de EMA. Na de herbeoordeling van EMA is het geneesmiddel in de sluis geplaatst. Aangezien het verwacht macrokostenbeslag van het geneesmiddel voor deze behandelingen meer dan € 40 miljoen per jaar bedraagt, zullen deze en alle toekomstige indicaties van avalglucosidase alfa niet zonder meer deel zullen uitmaken van het basispakket.

Therapeutic value

Current treatment options Alglucosidase alfa (Myozyme)
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De eerste resultaten uit de fase 3 studie (NCT0278274), waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa (Myozyme) zijn recent gepresenteerd. Er werd non inferioriteit aangetoond in respiratoire functie en mobiliteit ten opzichte van Myozyme. Patiënten in de avalglucosidase alfa groep waren in staat om 30 meter verder te lopen in 6 minuten dan de patiënten in de Myozyme groep. Vergelijkbare resultaten werden gevonden in spierkracht. De veiligheid van beide geneesmiddelen werd gelijk bevonden. In de toekomst zal mogelijk ook cipaglucosidase alfa / miglustat geregistreerd worden voor dezelfde indicatie.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration 20mg/kg lichaamsgewicht
References Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186; NCT0278274

Expected patient volume per year

Patient volume

130

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References GIPdatabank
Additional comments In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost > 467,000.00
References GIPdatabank
Additional comments In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

Potential total cost per year

Total cost

60,710,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
Additional comments Dit enzym werkt alleen bij de ziekte van Pompe en zal niet voor andere indicaties gebruikt gaan worden.

Other information

There is currently no futher information available.