Vouw alle secties open

Avapritinib

Ayvakyt

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with indolent systemic mastocytosis (
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 763.872.219,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Avapritinib
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with indolent systemic mastocytosis (ISM).
Merknaam Ayvakyt
Fabrikant Blueprint Medicines
Portfoliohouder Blueprint Medicines
Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum UMCG and Erasmus Rotterdam

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Januari 2023
Verwachte registratie November 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Tot op heden is er geen behandeling die de mestcellen kan doen verdwijnen. De therapie is dan ook vooral gericht op het kalmeren van de mestcellen en het wegvangen van de stoffen die zijn vrijgekomen. In de meeste gevallen worden zogenaamde histamine groep I- en groep II-blokkers voorgeschreven.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Dit geneesmiddel wordt al voorgeschreven bij patiënten met een vorm van gevorderde systemische mastocystose. In de fase 2 PIONEER trial bij patiënten met indolente mastocystose werden de primaire eindpunten gehaald.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 200 mg
Bronnen PIONEER (NCT03731260)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1.980

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Van Doormaal JJ et al. Prevalence of indolent systemic mastocytosis in a Dutch region. J Allergy Clin Immunol. 2013(1); Orphanet (2)
Aanvullende opmerkingen Systemische mastocytose is een zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een overmatige deling van afwijkende mestcellen. Door de grote variatie aan symptomen en de relatieve onbekendheid met de ziekte wordt de diagnose vaak laat gesteld. De prevalentie van systemische mastocytose is ongeveer 13 per 100.000 Nederlanders. Dit betekent dat er zo’n 2.200 patiënten in Nederland zijn (1). Indolente SM (ISM) vertegenwoordigt 90% van alle gevallen van SM (2). Dit betekent dat er volgens de huidige indicatie 1.980 patiënten in aanmerking zullen komen in Nederland.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 385.794,05
Bronnen Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Prijs per 200mg pil: €1.056,97 Kosten per jaar: €385.794,05 wanneer vergelijkbaar ingezet met geregistreerde indicatie.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

763.872.219,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis Insight geeft alleen studies aan die nog wat verder van registratie afzitten: Phase II Haematological malignancies, Phase I/IISolid tumours

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.