Avapritinib

Avapritinib

Hematology

Indication extension

Myeloproliferative disorders

Advanced systemic mastocytosis (AdvSM). AYVAKYT is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with aggressive systemic mastocytosis (ASM), systemic mastocytosis with an associated haematological neoplasm (SM-AHN) or mast cell leukaemia (MCL), after at least one systemic therapy.

AYVAKYT

Blueprint Medicines

Tyrosine kinase inhibitor

Oral

Tablet

Intermural (MSZ)

Centralised (EMA)

Normal trajectory

No

February 2021

March 2022

Yes

Registered

Positieve CHMP opinie ontvangen in januari 2022. Avapritinib is een nieuw intramuraal geneesmiddel. Op 24 maart 2022 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning afgegeven voor een nieuwe indicatie van avapritinib.

Het betreft de behandeling als monotherapie van volwassen patiënten met agressieve systemische mastocytose (ASM), systemische mastocytose met een geassocieerd hematologisch neoplasma (SM-AHN) of mestcelleukemie (MCL), na tenminste één systemische therapie. Deze aandoeningen vallen onder de overkoepelende indicatie: geavanceerd systemische mastocystose (AdvSM). Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst.

Midostaurine, Mestcel-eradicatietherapie, Interferon-alfa in combinatie met prednison, Imatinib, Cladribine. Voor agressieve varianten van mastocytose kan mestcel-eradicatietherapie geïndiceerd zijn. In uitzonderlijke gevallen is allogene stamceltransplantatie een optie, meestal als er een bijkomende hematologische maligniteit is.

No estimate possible yet

Median 38.3 month / months

1 times a day

200mg

https://www.nature.com/articles/s41591-021-01539-8; NCT03580655; NCT02561988

In PATHFINDER (NCT03580655) werd de werkzaamheid van AYVAKIT bij de behandeling van AdvSM gebaseerd op het totale responspercentage (ORR) bij 53 patiënten met AdvSM. De patiënten zijn gedoseerd met maximaal 200mg per dag. Avapritinib werd continu toegediend in cycli van 28 dagen tot progressie, intolerantie of ontwenning. 
Voor alle evalueerbare patiënten was de mediane duur van de respons 38,3 maanden (95% betrouwbaarheidsinterval).

< 35

Market share is generally not included unless otherwise stated.

https://www.ntvg.nl/artikelen/systemische-mastocytose-een-heterogene-ziekte (1);  Cohen SS, Skovbo S, Vestergaard H, Kristensen T, Møller M, Bindslev-Jensen C, Fryzek JP, Broesby-Olsen S. Epidemiology of systemic mastocytosis in Denmark. Br J Haematol. 2014 Aug;166(4):521-8. doi: 10.1111/bjh.12916. Epub 2014 Apr 25. PMID: 24761987 (2); Expertopinie (3).

Systemische mastocytose is een zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een overmatige deling van afwijkende mestcellen. Door de grote variatie aan symptomen en de relatieve onbekendheid met de ziekte wordt de diagnose vaak laat gesteld. De incidentie in Denemarken wordt geschat op 0,06 per 100.000 inwoners. Volgens het Nederlandse expertisecentrum voor Mastocytose is de incidentie ongeveer 15 patiënten per jaar, plus een prevalent cohort van 20 patiënten (3).

< 385,794.05

Medicijnkosten.nl

Prijs per 200mg pil:  €1.056,97
Kosten per jaar: € 385.794,05 

Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

13,502,791.75

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

No

There is currently no futher information available.