Avapritinib

Werkzame stof
Avapritinib
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Maagkanker
Uitgebreide indicatie
Treatment of patients with unresectable or metastatic gastrointestinal stromal tumors (GIST)

1. Product

Fabrikant
Blueprint Medicines
Werkingsmechanisme
Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
Juli 2019
Verwachte registratie
Augustus 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Estimated Primary Completion Date 04-2021 phase III trial.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
imatinib, sunitinib en regorafenib
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
In de VOYAGER fase 3 studie werd een PFS van 4,2 maanden in de avapritinib groep versus 5,6 maanden in de regorafenib groep gevonden, een niet statistisch significant verschil. De overall response rate (ORR) was 17% versus 7%.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
300 mg
Bronnen
NCT03465722 (VOYAGER)

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR; Mei L. Gastrointestinal Stromal Tumors: The GIST of Precision Medicine. Trends Cancer 2018.; Lasota J. KIT and PDGFRA mutations in gastrointestinal stromal tumors (GISTs). Semin Diagn Pathol 2006.
Aanvullende opmerkingen
In 2016 waren er 50 diagnoses van GIST stadium IV. Avapritinib wordt vanwege de studieresultaten enkel verder ontwikkeld voor GIST met een PDGFRa exon 18 mutatie. In ongeveer 6% van alle patiënten met GIST wordt deze mutatie aangetoond. Dit betekent dat het patiëntvolume in Nederland rond de 3 patiënten zal bedragen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 350.000
Bronnen
https://www.medscape.com/viewarticle/923624
Aanvullende opmerkingen
In de Verenigde Staten is de prijs voor avapritinib gesteld op $32.000 per maand ($384.000 per jaar).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.050.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee
Bronnen
AdisInsight
Aanvullende opmerkingen
Ook onderzocht bij: Solide tumoren en Systemic mastocytosis. Echter, nog geen fase III studies dus komende 2 jaar deze indicatieuitbreidingen nog niet verwacht.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.