Avapritinib

Werkzame stof Avapritinib
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Maagkanker
Uitgebreide indicatie Treatment of patients with unresectable or metastatic gastrointestinal stromal tumors (GIST)

Product

Fabrikant Blueprint Medicines
Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Juli 2019
Verwachte registratie Augustus 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Estimated Primary Completion Date 04-2021 phase III trial.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties imatinib, sunitinib en regorafenib
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing In de VOYAGER fase 3 studie werd een PFS van 4,2 maanden in de avapritinib groep versus 5,6 maanden in de regorafenib groep gevonden, een niet statistisch significant verschil. De overall response rate (ORR) was 17% versus 7%.
Behandelduur Niet gevonden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 300 mg
Bronnen NCT03465722 (VOYAGER)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen NKR; Mei L. Gastrointestinal Stromal Tumors: The GIST of Precision Medicine. Trends Cancer 2018.; Lasota J. KIT and PDGFRA mutations in gastrointestinal stromal tumors (GISTs). Semin Diagn Pathol 2006.
Aanvullende opmerkingen In 2016 waren er 50 diagnoses van GIST stadium IV. Avapritinib wordt vanwege de studieresultaten enkel verder ontwikkeld voor GIST met een PDGFRa exon 18 mutatie. In ongeveer 6% van alle patiënten met GIST wordt deze mutatie aangetoond. Dit betekent dat het patiëntvolume in Nederland rond de 3 patiënten zal bedragen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 350.000,00
Bronnen https://www.medscape.com/viewarticle/923624
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de prijs voor avapritinib gesteld op $32.000 per maand ($384.000 per jaar).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.050.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen AdisInsight
Aanvullende opmerkingen Ook onderzocht bij: Solide tumoren en Systemic mastocytosis. Echter, nog geen fase III studies dus komende 2 jaar deze indicatieuitbreidingen nog niet verwacht.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.