Avatrombopag

Werkzame stof
Avatrombopag
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie
Treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled to undergo an invasive procedure

1. Product

Merknaam
Doptelet
Fabrikant
Sobi
Werkingsmechanisme
Receptoragonist
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Meer informatie over de werking van het product: "small-molecule thrombopoietin receptor (c-Mpl) agonist that stimulates platelet production."

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
Juni 2018
Verwachte registratie
Juni 2019
Weesgeneesmiddel
Nee
Registratiefase
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Study 302: durable platelet responses. Positieve CHMP-opinie april 2019. Gergistreerd in juni 2019.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Op dit moment enkel platelet transfusie, in de toekomst ook wellicht lusutrombopag.
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Gemiddeld 5 dag/dagen
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
40 of 60 mg
Bronnen
NCT01438840
Aanvullende opmerkingen
Dosering is afhankelijk van platelet count

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GIP-databank, 2016
Aanvullende opmerkingen
Het aantal personen in Nederland met ITP wordt geschat op ongeveer 5 op de 100.000 mensen (=850 personen). Aantal gebruikers Eltrombopag is 343, terwijl dit voor meer indicaties is geregistreerd dan ITP. Gezien de verwachte gelijke waarde is een realistisch patiëntaantal 100 personen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
13.000
Bronnen
fabrikant
Aanvullende opmerkingen
GIP databank geeft voor Eltrombopag in 2016, €13.139 per patiënt per jaar aan. Dit is echter een inschatting. Kosten per patiënt van eltrombopag gaat om een niet helemaal vergelijkbare patiëntenpopulatie. Wat betreft ITP: Zoals in de huidige Horizonscan ook al is aangegeven, is eltrombopag voor meerdere indicaties geregistreerd. Voor Doptelet zal het waarschijnlijk alleen om volwassen patiënten met ITP gaan (voor eltrombopag ook om kinderen).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.300.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Thrombocytopenia - associated with liver disease, pre-surgical procedure
Bronnen
SPS

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.