Avatrombopag

Active substance
Avatrombopag
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other non-oncological hematological medications
Extended indication
Treatment of severe thrombocytopenia in adult patients with chronic liver disease who are scheduled to undergo an invasive procedure

1. Product

Proprietary name
Doptelet
Manufacturer
Sobi
Mechanism of action
Receptor agonist
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Capsule
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Meer informatie over de werking van het product: "small-molecule thrombopoietin receptor (c-Mpl) agonist that stimulates platelet production."

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
June 2018
Expected Registration
June 2019
Orphan drug
No
Registration phase
Registered
Additional comments
Study 302: durable platelet responses. Positieve CHMP-opinie april 2019. Gergistreerd in juni 2019.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Op dit moment enkel platelet transfusie, in de toekomst ook wellicht lusutrombopag.
Therapeutic value
Potential equal value
Duration of treatment
Average 5 day / days
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
40 of 60 mg
References
NCT01438840
Additional comments
Dosering is afhankelijk van platelet count

4. Expected patient volume per year

Patient volume

100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
GIP-databank, 2016
Additional comments
Het aantal personen in Nederland met ITP wordt geschat op ongeveer 5 op de 100.000 mensen (=850 personen). Aantal gebruikers Eltrombopag is 343, terwijl dit voor meer indicaties is geregistreerd dan ITP. Gezien de verwachte gelijke waarde is een realistisch patiëntaantal 100 personen.

5. Expected cost per patient per year

Cost
13,000
References
fabrikant
Additional comments
GIP databank geeft voor Eltrombopag in 2016, €13.139 per patiënt per jaar aan. Dit is echter een inschatting. Kosten per patiënt van eltrombopag gaat om een niet helemaal vergelijkbare patiëntenpopulatie. Wat betreft ITP: Zoals in de huidige Horizonscan ook al is aangegeven, is eltrombopag voor meerdere indicaties geregistreerd. Voor Doptelet zal het waarschijnlijk alleen om volwassen patiënten met ITP gaan (voor eltrombopag ook om kinderen).

6. Potential total cost per year

Total cost

1,300,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Thrombocytopenia - associated with liver disease, pre-surgical procedure
References
SPS

9. Other information

There is currently no futher information available.