Extended indication Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL, transplant-eligible.
Therapeutic value Possible added value
Total cost 98,100,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Axicabtagene ciloleucel
Domain Hematology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Aggressive non-Hodgkin’s lymphoma
Extended indication Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL, transplant-eligible.
Proprietary name Yescarta
Manufacturer Gilead
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Yescarta is al geregistreerd, voor deze indicatie na twee of meer lijnen systemische therapie.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP Yes
Submission date November 2021
Expected Registration September 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Chemotherapie.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De resultaten uit de Zuma-7 studie zijn gepresenteerd. De eindpunten in de studie zijn gehaald. Er is een duidelijke meerwaarde te zien ten opzichte van de standaard behandeling.
Duration of treatment one-off
Dosage per administration Eenmalige infusie.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 300

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019 (1); Expert opinie (2)
Additional comments De incidentie van DLBCL (en varianten) in Nederland in 2015 was 1.214 patiënten. Ongeveer 40% van de patiënten reageert niet op de eerste lijnsbehandeling. Ongeveer 50% van de patiënten wordt in de tweede lijn behandeld met autologe stamceltransplantatie (1). Aangezien ook patiënten die iets minder fit zijn mogelijk een stamceltransplantatie kunnen ondergaan wordt er verwacht dat er maximaal een patiëntengroep van 300 in aanmerking komt voor deze behandeling(2).

Expected cost per patient per year

Cost 327,000.00
References Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019.
Additional comments De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

Potential total cost per year

Total cost

98,100,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma.
References Addisinsight.
Additional comments Lopende fase 2 studies.

Other information

There is currently no futher information available.