Axicabtagene ciloleucel

Extended indication	Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL, transplant-eligible.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	98,100,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Axicabtagene ciloleucel
Domain	Hematology
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Aggressive non-Hodgkin’s lymphoma
Extended indication	Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL, transplant-eligible.
Proprietary name	Yescarta
Manufacturer	Gilead
Mechanism of action	CAR-T therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Yescarta is al geregistreerd, voor deze indicatie na twee of meer lijnen systemische therapie.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	Yes
Submission date	November 2021
Expected Registration	September 2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Chemotherapie.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	De resultaten uit de Zuma-7 studie zijn gepresenteerd. De eindpunten in de studie zijn gehaald. Er is een duidelijke meerwaarde te zien ten opzichte van de standaard behandeling.
Duration of treatment	one-off
Dosage per administration	Eenmalige infusie.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 300 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019 (1); Expert opinie (2)
Additional remarks	De incidentie van DLBCL (en varianten) in Nederland in 2015 was 1.214 patiënten. Ongeveer 40% van de patiënten reageert niet op de eerste lijnsbehandeling. Ongeveer 50% van de patiënten wordt in de tweede lijn behandeld met autologe stamceltransplantatie (1). Aangezien ook patiënten die iets minder fit zijn mogelijk een stamceltransplantatie kunnen ondergaan wordt er verwacht dat er maximaal een patiëntengroep van 300 in aanmerking komt voor deze behandeling(2).

Patient volume

< 300

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019 (1); Expert opinie (2)

Additional remarks

De incidentie van DLBCL (en varianten) in Nederland in 2015 was 1.214 patiënten. Ongeveer 40% van de patiënten reageert niet op de eerste lijnsbehandeling. Ongeveer 50% van de patiënten wordt in de tweede lijn behandeld met autologe stamceltransplantatie (1). Aangezien ook patiënten die iets minder fit zijn mogelijk een stamceltransplantatie kunnen ondergaan wordt er verwacht dat er maximaal een patiëntengroep van 300 in aanmerking komt voor deze behandeling(2).

Expected cost per patient per year

Cost	327,000.00
References	Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019.
Additional remarks	De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

Cost

327,000.00

References

Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019.

Additional remarks

De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

Potential total cost per year

Total cost	98,100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

98,100,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma.
References	Addisinsight.
Additional remarks	Lopende fase 2 studies.

Other information

There is currently no futher information available.