Axicabtagene ciloleucel

Werkzame stof
Axicabtagene ciloleucel
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie
Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL.

1. Product

Merknaam
Yescarta
Fabrikant
Gilead
Werkingsmechanisme
CAR-T therapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Yescarta is al geregistreerd, voor deze indicatie na twee of meer lijnen systemische therapie.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Verwachte registratie
April 2022
Weesgeneesmiddel
Nee
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

3. Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Gemiddeld eenmalig
Dosis per toediening
Eenmalige infusie

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 250

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van DLBCL (en varianten) in Nederland in 2015 was 1.214 patiënten. Ongeveer 40% van de patiënten reageert niet op de eerste lijnsbehandeling. Ongeveer 50% van de patiënten wordt in de tweedelijn behandeld met autologe stamceltransplantatie. Dit betekent dat naar schatting maximaal 250 van de patiënten in aanmerking zou komen voor behandeling met axicabtagene ciloleucel.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
327.000
Bronnen
fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Aanvullende opmerkingen
De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

81.750.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma
Bronnen
Addisinsight
Aanvullende opmerkingen
Lopende fase 2 studies

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.