Axicabtagene ciloleucel

Active substance
Axicabtagene ciloleucel
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Stem cell transplants
Extended indication
Recidiverend of refractair na 1 of meer lijnen van therapie DLBCL.

1. Product

Proprietary name
Yescarta
Manufacturer
Gilead
Mechanism of action
CAR-T therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Yescarta is al geregistreerd, voor deze indicatie na twee of meer lijnen systemische therapie.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Expected Registration
April 2022
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

3. Therapeutic value

Therapeutic value
No judgement
Dosage per administration
Eenmalige infusie

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 250

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Additional comments
De incidentie van DLBCL (en varianten) in Nederland in 2015 was 1.214 patiënten. Ongeveer 40% van de patiënten reageert niet op de eerste lijnsbehandeling. Ongeveer 50% van de patiënten wordt in de tweedelijn behandeld met autologe stamceltransplantatie. Dit betekent dat naar schatting maximaal 250 van de patiënten in aanmerking zou komen voor behandeling met axicabtagene ciloleucel.

5. Expected cost per patient per year

Cost
327,000
References
fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Additional comments
De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

6. Potential total cost per year

Total cost

81,750,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma
References
Addisinsight
Additional comments
Lopende fase 2 studies

9. Other information

There is currently no futher information available.