Expand all sections

Axicabtagene ciloleucel

Yescarta

Extended indication Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair d
Therapeutic value No judgement
Total cost 73,500,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Axicabtagene ciloleucel
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Lymphoma
Extended indication Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie.
Proprietary name Yescarta
Manufacturer Gilead
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date September 2017
Expected Registration August 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Geregistreerd bij de FDA in oktober 2017. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL.

Therapeutic value

Therapeutic value No judgement
Additional remarks Eenmalige infusie

Expected patient volume per year

Patient volume

< 245

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Expertopinie
Additional remarks Er zijn ongeveer 500 recidive DLBCL patiënten per jaar in Nederland. 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slecht conditie, te snel beloop van de ziekte, etc. Yescarta zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met Kymriah.

Expected cost per patient per year

Cost 300,000.00
References Persbericht Gilead VS
Additional remarks Lijstprijs in EU nog niet bekend. Lijstprijs in de VS is $373.000. Schatting op basis van US prijs: 300.000 pppj. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL om te komen tot een financieel arrangement.

Potential total cost per year

Total cost

73,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References clinicaltrials.gov
Additional remarks geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan

Other information

There is currently no futher information available.