Axicabtagene ciloleucel

Stofnaam
Axicabtagene ciloleucel
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie
Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie.

1. Product

Merknaam
Yescarta
Fabrikant
Gilead
Werkingsmechanisme
CAR-T therapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
September 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Geregistreerd bij de FDA in oktober 2017. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL. In maart 2019 heeft het Zorginstituut de minister geadviseerd om te onderhandelen over de prijs voordat het middel wordt opgenomen in het basispakket.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden
Aanvullende opmerkingen
Eenmalige infusie

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

90 - 135

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Aanvullende opmerkingen
In de budget impact analyse van het pakketadvies wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
327.000
Bronnen
Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Aanvullende opmerkingen
De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (incl. conditionerende chemotherapie). Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL om te komen tot een financieel arrangement.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

36.787.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee
Bronnen
clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.