Axicabtagene ciloleucel

Active substance
Axicabtagene ciloleucel
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Stem cell transplants
Extended indication
Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie.

1. Product

Proprietary name
Yescarta
Manufacturer
Gilead
Mechanism of action
CAR-T therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Accelerated assessment
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
September 2017
Expected Registration
August 2018
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
Geregistreerd bij de FDA in oktober 2017. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL. In maart 2019 heeft het Zorginstituut de minister geadviseerd om te onderhandelen over de prijs voordat het middel wordt opgenomen in het basispakket.

3. Therapeutic value

Therapeutic value
No judgement
Duration of treatment
Not found
Additional comments
Eenmalige infusie

4. Expected patient volume per year

Patient volume

90 - 135

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Additional comments
In de budget impact analyse van het pakketadvies wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie.

5. Expected cost per patient per year

Cost
327,000
References
Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Additional comments
De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000 (inclusief conditionerende chemotherapie). Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL om te komen tot een financieel arrangement.

6. Potential total cost per year

Total cost

36,787,500

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No
References
clinicaltrials.gov
Additional comments
geen fase III studies voor andere indicaties dan in de Horizonscan

9. Other information

There is currently no futher information available.