Axicabtagene ciloleucel

Active substance Axicabtagene ciloleucel
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Stem cell transplants
Extended indication Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie.

Product

Proprietary name Yescarta
Manufacturer Gilead
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date September 2017
Expected Registration August 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional comments Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Geregistreerd bij de FDA in oktober 2017. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL. In maart 2019 heeft het Zorginstituut de minister geadviseerd om te onderhandelen over de prijs voordat het middel wordt opgenomen in het basispakket. Financieel arrangement per 1 mei 2020.

Therapeutic value

Therapeutic value No judgement
Duration of treatment Not found
Additional comments Eenmalige infusie

Expected patient volume per year

Patient volume

90 - 135

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Additional comments In de budget impact analyse van het pakketadvies wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie.

Expected cost per patient per year

Cost 327,000.00
References Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Additional comments De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn €327.000. Per 1 mei 2020 is Yescarta opgenomen in het basispakket.

Potential total cost per year

Total cost

36,787,500

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma
References clinicaltrials.gov
Additional comments Lopende fase 2 studies.

Other information

There is currently no futher information available.