Azacitidine

Active substance
Azacitidine
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
AML / MDS
Extended indication
AML post-intensive chemotherapy maintenance therapy for patients in complete remission

1. Product

Proprietary name
Onureg
Manufacturer
Celgene
Mechanism of action
Cytostatic
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
DNA Methyltranserase inhibitor, ook bekend als CC-486

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Particularity
New therapeutical formulation
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials

3. Therapeutic value

Current treatment options
Voor FLT3+ patienten: midostaurine (geregistreerde maintenance behandeling bij AML).
Therapeutic value
No judgement yet
Substantiation
OS voordeel van 9.9 maanden ten opzichte van placebo.
Duration of treatment
Median 10.2 month / months
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
300 mg
References
fabrikant NCT01835587 QUAZAR AML-001: NCT01757535 https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132405.html"
Additional comments
Dosering van 150 mg, 200 mg of 300 mg eenmaal daags op dag 1-14 van elke 28-daagse cyclus. Start 42-84 dagen na transplantatie. Mediane behandelduur nog niet bekend, aanname 10,2 maanden als uit wordt gegaan van behandeling tot relapse (mediane RFS in QUAZAR was 10,2 maanden)

4. Expected patient volume per year

Patient volume

58

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NKR
Additional comments
In de studie QUAZAR AML-001 (NCT01757535) werden patiënten behandeld met CC-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie en die niet in aanmerking kwamen voor een stamceltransplantatie. In 2017 waren er 774 nieuwe patiënten. Van deze 774 patiënten is ~30% FLT3+ (midostaurine onderhoudstherapie is een geregistreerde en vergoede indicatie)) en ~30% IDH1/2+ (ivosidenib/enasidinib onderhoudstherapie). Deze patiënten zullen targeted onderhoudstherapie krijgen volgens label of als onderdeel van een HOVON studie, voor patiënten met een IDH1/2 mutatie is de HOVON-150 studie open. De AML richtlijn schrijft voor dat alle patiënten die in aanmerking komen voor een studie, binnen studieverband behandeld worden. 774 patiënten - 30% - 30% = 310 patiënten die geen targeted therapie krijgen. 50% van 310 patiënten krijgt intensieve chemotherapie = 155 patiënten. 75% van deze patiënten krijgt een complete remissie (CR/CRi) = 116 patiënten. 50% van deze patiënten krijgt een allogene stamcel transplantatie = 58, deze patiënten komen niet in aanmerking voor de behandeling met cc-486. Naar schatting komen 58 patiënten in aanmerking voor de behandeling met cc-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie.

5. Expected cost per patient per year

Cost
40,000 - 190,000
References
medicijnkosten.nl
Additional comments
€ 374,49 per azacitidine poeder voor suspensie voor injectie 100 mg flacon. Uitgaande van het behandelschema zoals hierboven beschreven en de prijs van poeder voor injectie zou dat indien de behandeling een jaar zou duren, 70-170 behandeldagen, minimaal €40.000 kosten voor een dosis van 150 mg per dag en maximaal €190.000 kosten voor een dosis van 300 mg per dag.

6. Potential total cost per year

Total cost

6,670,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
T-cell lymphoma
References
adisinsight
Additional comments
fase 3 studie

9. Other information

There is currently no futher information available.