Azacitidine

Werkzame stof

Azacitidine

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
AML post-intensive chemotherapy maintenance therapy for patients in complete remission

1. Product

Merknaam

Onureg

Fabrikant

Celgene

Werkingsmechanisme

Cytostaticum

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
DNA Methyltranserase inhibitor, ook bekend als CC-486

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Bijzonderheid

Nieuwe toedieningsvorm

Indieningsdatum

2020

Verwachte registratie

2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Voor FLT3+ patienten: midostaurine (geregistreerde maintenance behandeling bij AML).

Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

OS voordeel van 9.9 maanden ten opzichte van placebo.

Behandelduur

Mediaan 10.2 maand/maanden

Toedingsfrequentie

1 maal per dag

Dosis per toediening

300 mg

Bronnen
fabrikant
NCT01835587
QUAZAR AML-001: NCT01757535
https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132405.html"
Aanvullende opmerkingen
Dosering van 150 mg, 200 mg of 300 mg eenmaal daags op dag 1-14 van elke 28-daagse cyclus. Start 42-84 dagen na transplantatie.
Mediane behandelduur nog niet bekend, aanname 10,2 maanden als uit wordt gegaan van behandeling tot relapse (mediane RFS in QUAZAR was 10,2 maanden)

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

58

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR
Aanvullende opmerkingen
In de studie QUAZAR AML-001 (NCT01757535) werden patiënten behandeld met CC-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie en die niet in aanmerking kwamen voor een stamceltransplantatie. 

In 2017 waren er 774 nieuwe patiënten. Van deze 774 patiënten is ~30% FLT3+ (midostaurine onderhoudstherapie is een geregistreerde en vergoede indicatie)) en ~30% IDH1/2+ (ivosidenib/enasidinib onderhoudstherapie).
Deze patiënten zullen targeted onderhoudstherapie krijgen volgens label of als onderdeel van een HOVON studie, voor patiënten met een IDH1/2 mutatie is de HOVON-150 studie open.
De AML richtlijn schrijft voor dat alle patiënten die in aanmerking komen voor een studie, binnen studieverband behandeld worden. 

774 patiënten - 30% - 30%  = 310 patiënten die geen targeted therapie krijgen. 
50% van 310 patiënten krijgt intensieve chemotherapie = 155 patiënten.
75% van deze patiënten krijgt een complete remissie (CR/CRi) = 116 patiënten.
50% van deze patiënten krijgt een allogene stamcel transplantatie = 58, deze patiënten komen niet in aanmerking voor de behandeling met cc-486.

Naar schatting komen 58 patiënten in aanmerking voor de behandeling met cc-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

40.000 - 190.000

Bronnen
medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
€ 374,49 per azacitidine poeder voor suspensie voor injectie 100 mg flacon. Uitgaande van het behandelschema zoals hierboven beschreven en de prijs van poeder voor injectie zou dat indien de behandeling een jaar zou duren, 70-170 behandeldagen, minimaal €40.000 kosten voor een dosis van 150 mg per dag en maximaal €190.000 kosten voor een dosis van 300 mg per dag.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.670.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

T-cell lymphoma

Bronnen
adisinsight
Aanvullende opmerkingen
fase 3 studie

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.