Extended indication

AML post-intensive chemotherapy maintenance therapy for patients in complete remission

Therapeutic value

No judgement yet

Total cost

6,670,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Azacitidine

Domain

Oncology and Hematology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

AML / MDS

Extended indication

AML post-intensive chemotherapy maintenance therapy for patients in complete remission

Proprietary name

Vidaza

Manufacturer

Celgene

Mechanism of action

Cytostatic

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Tablet

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
DNA Methyltranserase inhibitor, ook bekend als CC-486

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Particularity

New therapeutical formulation

Submission date

May 2020

Expected Registration

June 2021

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Voor FLT3+ patienten: midostaurine (geregistreerde maintenance behandeling bij AML).

Therapeutic value

No judgement yet

Substantiation

OS voordeel van 9.9 maanden ten opzichte van placebo.

Duration of treatment

Median 10.2 month / months

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

300 mg

References
fabrikant
NCT01835587
QUAZAR AML-001: NCT01757535
https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132405.html"
Additional comments
Dosering van 150 mg, 200 mg of 300 mg eenmaal daags op dag 1-14 van elke 28-daagse cyclus. Start 42-84 dagen na transplantatie.
Mediane behandelduur nog niet bekend, aanname 10,2 maanden als uit wordt gegaan van behandeling tot relapse (mediane RFS in QUAZAR was 10,2 maanden)

Expected patient volume per year

Patient volume

58

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NKR
Additional comments
In de studie QUAZAR AML-001 (NCT01757535) werden patiënten behandeld met CC-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie en die niet in aanmerking kwamen voor een stamceltransplantatie. 

In 2017 waren er 774 nieuwe patiënten. Van deze 774 patiënten is ~30% FLT3+ (midostaurine onderhoudstherapie is een geregistreerde en vergoede indicatie)) en ~30% IDH1/2+ (ivosidenib/enasidinib onderhoudstherapie).
Deze patiënten zullen targeted onderhoudstherapie krijgen volgens label of als onderdeel van een HOVON studie, voor patiënten met een IDH1/2 mutatie is de HOVON-150 studie open.
De AML richtlijn schrijft voor dat alle patiënten die in aanmerking komen voor een studie, binnen studieverband behandeld worden. 

774 patiënten - 30% - 30%  = 310 patiënten die geen targeted therapie krijgen. 
50% van 310 patiënten krijgt intensieve chemotherapie = 155 patiënten.
75% van deze patiënten krijgt een complete remissie (CR/CRi) = 116 patiënten.
50% van deze patiënten krijgt een allogene stamcel transplantatie = 58, deze patiënten komen niet in aanmerking voor de behandeling met cc-486.

Naar schatting komen 58 patiënten in aanmerking voor de behandeling met cc-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie.

Expected cost per patient per year

Cost

40,000.00 - 190,000.00

References
medicijnkosten.nl
Additional comments
Er is nog geen officiële prijs in Europa bekend. €374,49 per azacitidine poeder voor suspensie voor injectie 100 mg flacon. Uitgaande van het behandelschema zoals hierboven beschreven en de prijs van poeder voor injectie zou dat indien de behandeling een jaar zou duren, 70-170 behandeldagen, minimaal €40.000 kosten voor een dosis van 150 mg per dag en maximaal €190.000 kosten voor een dosis van 300 mg per dag.

Potential total cost per year

Total cost

6,670,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

T-cell lymphoma

References
adisinsight
Additional comments
fase 3 studie

Other information

There is currently no futher information available.