Extended indication Onureg is indicated as maintenance therapy in adult patients with acute myeloid leukaemia (AML) who
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Total cost 6,670,000.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Azacitidine
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication Onureg is indicated as maintenance therapy in adult patients with acute myeloid leukaemia (AML) who achieved complete remission (CR) or complete remission with incomplete blood count recovery (CRi) following induction therapy with or without consolidation treatment and who are not candidates for, including those who choose not to proceed to, hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).
Proprietary name Onureg
Manufacturer Celgene
Mechanism of action Cytostatic
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments DNA Methyltransferase inhibitor, ook bekend als CC-486

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date May 2020
Expected Registration June 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Positieve CHMP-opinie in april 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Voor FLT3+ patienten: midostaurine (geregistreerde maintenance behandeling bij AML).
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation OS voordeel van 9.9 maanden ten opzichte van placebo. Geen meerwaarde op basis van de OS, maar wel meerwaarde op basis van PFS. Mogelijkheden voor gepast gebruik. Meerwaarde voor een subgroep als er behandeld kan worden tot aan transplantatie. Een groep kan hierna wel in aanmerking komen voor transplantatie.
Duration of treatment Median 10.2 month / months
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 200 - 300 mg
References fabrikant NCT01835587 QUAZAR AML-001: NCT01757535 https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132405.html"
Additional comments Dosering van 150 mg, 200 mg of 300 mg eenmaal daags op dag 1-14 van elke 28-daagse cyclus. Start 42-84 dagen na transplantatie. Mediane behandelduur nog niet bekend, aanname 10,2 maanden als uit wordt gegaan van behandeling tot relapse (mediane RFS in QUAZAR was 10,2 maanden)

Expected patient volume per year

Patient volume

58

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NKR
Additional comments In de studie QUAZAR AML-001 (NCT01757535) werden patiënten behandeld met CC-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie en die niet in aanmerking kwamen voor een stamceltransplantatie. In 2017 waren er 774 nieuwe patiënten. Van deze 774 patiënten is ~30% FLT3+ (midostaurine onderhoudstherapie is een geregistreerde en vergoede indicatie)) en ~30% IDH1/2+ (ivosidenib/enasidinib onderhoudstherapie). Deze patiënten zullen targeted onderhoudstherapie krijgen volgens label of als onderdeel van een HOVON studie, voor patiënten met een IDH1/2 mutatie is de HOVON-150 studie open. De AML richtlijn schrijft voor dat alle patiënten die in aanmerking komen voor een studie, binnen studieverband behandeld worden. 774 patiënten - 30% - 30% = 310 patiënten die geen targeted therapie krijgen. 50% van 310 patiënten krijgt intensieve chemotherapie = 155 patiënten. 75% van deze patiënten krijgt een complete remissie (CR/CRi) = 116 patiënten. 50% van deze patiënten krijgt een allogene stamcel transplantatie = 58, deze patiënten komen niet in aanmerking voor de behandeling met cc-486. Naar schatting komen 58 patiënten in aanmerking voor de behandeling met cc-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie.

Expected cost per patient per year

Cost 40,000.00 - 190,000.00
References medicijnkosten.nl
Additional comments Er is nog geen officiële prijs in Europa bekend. €374,49 per azacitidine poeder voor suspensie voor injectie 100 mg flacon. Uitgaande van het behandelschema zoals hierboven beschreven en de prijs van poeder voor injectie zou dat indien de behandeling een jaar zou duren, 70-170 behandeldagen, minimaal €40.000 kosten voor een dosis van 150 mg per dag en maximaal €190.000 kosten voor een dosis van 300 mg per dag.

Potential total cost per year

Total cost

6,670,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions T-cell lymphoma
References adisinsight
Additional comments fase 3 studie

Other information

There is currently no futher information available.