Baloxavir marboxil

Extended indication	Extension of indication for the treatment of uncomplicated influenza and post-exposure prophylaxis of influenza in patients aged 1 years and above.
Therapeutic value	Possible benefit in ease of use
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Baloxavir marboxil
Domain	Infectious diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Infectious diseases other
Extended indication	Extension of indication for the treatment of uncomplicated influenza and post-exposure prophylaxis of influenza in patients aged 1 years and above.
Proprietary name	Xofluza
Manufacturer	Roche
Portfolio holder	Roche
Mechanism of action	Virus inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Cap-dependent endonuclease inhibitor, remt de replicatie door de virale polymerase.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	December 2021
Expected Registration	January 2023
Orphan drug	No
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie november 2022.

Therapeutic value

Current treatment options	Oseltamivir, zanamivir
Therapeutic value	Possible benefit in ease of use
Substantiation	Fase 3 studie laat gelijke waarde zien van dit middel ten opzichte van oseltamivir. Dit geneesmiddel hoeft slechts éénmalig ingenomen te worden ten opzichte van oseltamivir 2x per dag voor 5 dagen. Dit kan een voordeel zijn bij kinderen.
Duration of treatment	one-off
Dosage per administration	Afhankelijk van het gewicht
References	https://doi.org/10.1093/cid/ciz908 (Japanse studie onder kinderen 1-11 jaar). Nog geen studieprotocol bekend naar aanleiding van PIP-indiening bij de EMA.
Additional remarks	Oseltamivir is geïndiceerd voor baby's en kinderen, zanamivir is geïndiceerd voor kinderen > 5 jaar. Dit is een krachtig anti-influenza middel. Resistentie ontstaat echter snel. Daarom lijkt combinatiebehandeling met een van de bestaande middelen een logische keuze en is waarschijnlijk voorbehouden aan ernstig zieke patiënten die opgenomen worden met influenza (zoals ernstig immuun gecompromitteerde patiënten, iedere IC patiënt met influenza). De indicatie ongecompliceerde influenza, is niet iets dat in Nederland snel geïmplementeerd zal worden.

Expected patient volume per year

References	vzinfo.nl/influenza
Additional remarks	Incidentiecijfers 18/19: 0-4 jaar= 768 per 100.000, 5-9 jaar= 144 per 100.000. Hoeveel hiervan in aanmerking zal komen voor dit middel is moeilijk te voorspellen. Aantallen zijn sterk afhankelijk van de precieze indicatiestelling en de aard van de griepepidemie. Het aantal kinderen met een immuunstoornis dat na minder dan 48 uur bij de huisarts nog niet doorverwezen is naar het ziekenhuis is gering.

References

vzinfo.nl/influenza

Additional remarks

Incidentiecijfers 18/19: 0-4 jaar= 768 per 100.000, 5-9 jaar= 144 per 100.000. Hoeveel hiervan in aanmerking zal komen voor dit middel is moeilijk te voorspellen. Aantallen zijn sterk afhankelijk van de precieze indicatiestelling en de aard van de griepepidemie. Het aantal kinderen met een immuunstoornis dat na minder dan 48 uur bij de huisarts nog niet doorverwezen is naar het ziekenhuis is gering.

Expected cost per patient per year

Cost	< 130.00
References	Farmacotherapeutisch kompas
Additional remarks	Voor volwassenen zijn de kosten €130. Voor kinderen zullen de kosten in verband met de dosering waarschijnlijk lager uitvallen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.