Extended indication Extension of indication to include treatment of uncomplicated influenza and post-exposure prophylaxi
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Baloxavir marboxil
Domain Infectious diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Viral infections other
Extended indication Extension of indication to include treatment of uncomplicated influenza and post-exposure prophylaxis of influenza in patients aged 3 weeks and above
Proprietary name Xofluza
Manufacturer Roche
Mechanism of action Virus inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Cap-dependent endonuclease inhibitor, remt de replicatie door de virale polymerase. Dit betreft de indicatieuitbreiding voor kinderen >3 weken tot 1 jaar oud.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date July 2024
Expected Registration May 2025
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Oseltamivir, zanamivir
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Fase 3 studie voor kinderen van 1 tot 11 jaar (Japic CTI-163417) laat gelijke waarde zien van dit middel ten opzichte van oseltamivir. Dit geneesmiddel hoeft slechts éénmalig ingenomen te worden ten opzichte van oseltamivir 2x per dag voor 5 dagen. Dit kan een voordeel zijn bij kinderen. Baloxavir marboxil heeft een ander aangrijpingspunt dan neuraminidase remmers, dat maakt dit middel interessant. We weten dat er resistentie kan ontstaan tegen neuraminidase remmers, zeker bij kinderen. Daarnaast kan het voorkomen dat er een griepseizoen komt met een neuraminidase resistent virus (dit gebeurde met de "oude" H1N1 in 2007). Ook vanuit pandemic preparedness is dit middel interessant. Griepvirussen bij dieren zijn zover we weten gevoelig voor baloxavir en er is nog steeds een pandemische dreiging (zie bijvoorbeeld H5N1 in Amerika). In Nederland worden weinig anti-influenzamiddelen bij ongecompliceerde griep gebruikt, maar dit middel kan gebruikt worden bij post-exposure profylaxe, wat gebruikt kan worden in een ziekenhuissetting. In dat geval is het handig dat er meerdere middelen zijn met verschillende aangrijpingspunten.
Duration of treatment one-off
Dosage per administration Afhankelijk van gewicht (1-2 mg/kg in trial)
References NCT03653364 (MiniSTONE-1, CP40559); Horitsu et al. Clin. Inf. Diseas. 2020 (Japic CTI-163417); Farmacotherapeutisch Kompas. 2024; Horizonscan geneesmiddelen Baloxavir marboxil.
Additional remarks Oseltamivir is geïndiceerd voor baby's en kinderen. Zanamivir is geïndiceerd voor kinderen >6 maanden. Dit is een krachtig anti-influenza middel. Resistentie ontstaat echter snel. Daarom lijkt combinatiebehandeling met een van de bestaande middelen een logische keuze en is waarschijnlijk voorbehouden aan ernstig zieke patiënten die opgenomen worden met influenza (zoals ernstig immuun gecompromitteerde patiënten, iedere intensive care patiënt met influenza). De indicatie ongecompliceerde influenza, is niet iets dat in Nederland snel geïmplementeerd zal worden.

Expected patient volume per year

References Vzinfo.nl. 2024 (1).
Additional remarks Incidentiecijfers 2022/2023: 0-4 jaar= 409 per 100.000 (1). Hoeveel hiervan in aanmerking zal komen voor dit middel is moeilijk te voorspellen. Aantallen zijn sterk afhankelijk van de precieze indicatiestelling en de aard van de griepepidemie. Het aantal baby's met een immuunstoornis dat na minder dan 48 uur bij de huisarts nog niet doorverwezen is naar het ziekenhuis is gering.

Expected cost per patient per year

Cost < 172.50
References Drugs.com
Additional remarks In de Verenigde Staten kost een tablet van 40 of 80 mg $182,10 (~€172,50). De prijs in de Verenigde Staten is vaak hoger dan in Nederland.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.