Bamocaftor / tezacaftor / ivacaftor

Active substance Bamocaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene

Product

Manufacturer Vertex
Mechanism of action Protein chaperone
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments CFTR modulation

Registration

Submission date 2020
Expected Registration 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Orkambi, Symkevi
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).
Frequency of administration 1 times a day
References NCT03447249; NCT03460990
Additional comments Subjects will receive 240 mg VX-659 / 100 mg TEZ / 150 mg IVA as FDC tablets in the morning and 150 mg IVA as mono tablet in the evening.

Expected patient volume per year

Patient volume

500 - 600

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expertopinie
Additional comments Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft.

Expected cost per patient per year

Cost > 170,000
Additional comments Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000).

Potential total cost per year

Total cost

93,500,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Additional comments Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
References Fabrikant

Other information

Additional comments Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.