Bamocaftor / tezacaftor / ivacaftor

Lung diseases

New medicine (specialité)

Cystic fibrosis

For CF patients age 12 years and older who are 
- homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene
- heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene

Vertex

Protein chaperone

Oral

Tablet

Extramural (GVS)

CFTR modulation

Yes

Clinical trials

Orkambi, Symkevi

Potential added value

Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).

continuous

1 times a day

NCT03447249; NCT03460990

Subjects will receive 240 mg VX-659 / 100 mg TEZ / 150 mg IVA as FDC tablets in the morning and 150 mg IVA as mono tablet in the evening.

500 - 600

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Expertopinie

Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft.

Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000).

€ 93,500,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

Yes

age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age

Fabrikant

Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.