Bamocaftor / tezacaftor / ivacaftor

Uitgebreide indicatie	For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	93.500.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Bamocaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene
Fabrikant	Vertex
Werkingsmechanisme	Eiwitchaperone
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	CFTR modulation

Registratie

Indieningsdatum	2021
Verwachte registratie	2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Orkambi, Symkevi
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Bronnen	NCT03447249; NCT03460990
Aanvullende opmerkingen	Subjects will receive 240 mg VX-659 / 100 mg TEZ / 150 mg IVA as FDC tablets in the morning and 150 mg IVA as mono tablet in the evening.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	500 - 600 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertopinie
Aanvullende opmerkingen	Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft.

Patiëntvolume

500 - 600

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertopinie

Aanvullende opmerkingen

Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	> 170.000,00
Aanvullende opmerkingen	Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	93.500.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

93.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen	Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
Bronnen	Fabrikant

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen	Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.