Extended indication NULOJIX, in combination with corticosteroids and a mycophenolic acid (MPA), is indicated for prophyl
Therapeutic value Possible equal value
Total cost 266,612.50
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Belatacept
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication NULOJIX, in combination with corticosteroids and a mycophenolic acid (MPA), is indicated for prophylaxis of graft rejection in adults recipients of a renal transplant.
Proprietary name Nulojix
Manufacturer BMS
Mechanism of action Immunosuppression
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise LUMC

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date August 2020
Expected Registration June 2021
Orphan drug No
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Positieve CHMP-opinie in april 2021.

Therapeutic value

Current treatment options De huidige behandeling van patiënten die een niertransplantatie hebben ondergaan bestaat uit de combinatie van tacrolimus en mycofenolaat. Ofschoon belatacept al jarenlang beschikbaar is, is het gebruik van dit geneesmiddel tot nu toe zeer beperkt geweest. Met name de hoge incidentie van acute afstoting in de eerste maanden na transplantatie en de noodzaak tot intraveneuze toediening (gedurende vele jaren, bij een populatie die door dialyse shunts vaak toch al gecompromitteerde vasculatuur in de onderarmen heeft) zijn de oorzaken voor het geringe gebruik van belatacept.
Therapeutic value Possible equal value
Substantiation Van de oorspronkelijke registratiestudies zijn lange termijn follow up data gepubliceerd, maar op die follow up studies valt methodologisch wel het een en ander op te merken (zie bronnen) . Er wordt niet verwacht dat het gebruik van belatacept belangrijker zal worden of veel zal toenemen, als door uitbreiding van de indicatie dit geneesmiddel ook ter vervanging van een CNI kan worden ingezet. In de praktijk werd dat al sporadisch gedaan, bij patiënten die om welke reden dan ook beter geen CNI meer konden gebruiken.
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
References Badell et al. Am J Transplant. 2021 PMID: 33583120 van Gelder Transplantation. 2016 PMID: 27326807
Additional comments Recent verscheen in Am J Transplantation een studie die non-inferiority van toediening a 8 weken (ten opzichte van de gebruikelijke 4 weken) liet zien, bij patiënten die meer dan een jaar na niertransplantatie waren. Ofschoon ook die studie niet heel overtuigend is (immers wel een paar rejecties gezien) zou dat nog kunnen leiden tot een reductie van de kosten.

Expected patient volume per year

Patient volume

0 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Expected market share 5
References Expert opinie
Additional comments Verwachting is dat het gebruik van belatacept, ook met de nieuwe registratie, niet wezenlijk zal veranderen. Het zal slechts bij een klein aantal patiënten worden toegepast (minder dan 5% van de nieuw te transplanteren patiënten).

Expected cost per patient per year

Cost 7,756.00 - 13,573.00
References •10 x 20 = 200 patiënten •1e jaar = 15 infusen tijdens inductie + 15-20 infusen tijdens onderhoudsbehandeling = 30-35 infusen/ patiënt/jaar •Vervolgjaren = 20-26 infusies/patiënt/jaar. •Lijstprijs Nulojix vanaf 1 april 2021: €387,82/vial Totale kosten komen daardoor op dit moment uit op: • 1e jaar (start behandeling 1 januari) maximaal = 30-35 x €387,82 = € 11.634,60-13.573,70/patiënt/jaar • Vervolgjaren = 20-26 x €387,82 = € 7.756,40-€10.083,32/patiënt/jaar.
Additional comments NULOJIX, 250mg poeder voor oplossing voor infusie 250mg € 387,82

Potential total cost per year

Total cost

266,612.50

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Uitbreiding van indicatie waarbij onderhoudsbehandeling met CNI wordt vervangen door belatacept. In de praktijk wordt belatacept al daarvoor ingezet, bij uitzondering, bij patiënten die geen CNI meer kunnen gebruiken.

Other information

There is currently no futher information available.