Belumosudil

Extended indication	Rezurock is indicated for the treatment of chronic Graft-versus-Host Disease (cGvHD) of adults and children 12 years of age and older who have received at least two prior lines of systemic therapy.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	1,632,600.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Belumosudil
Domain	Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Graft versus Host
Extended indication	Rezurock is indicated for the treatment of chronic Graft-versus-Host Disease (cGvHD) of adults and children 12 years of age and older who have received at least two prior lines of systemic therapy.
Proprietary name	Rezurock
Manufacturer	Sanofi
Portfolio holder	Sanofi
Mechanism of action	Other, see general comments
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Centre of expertise	Het expertisecentrum wordt aangegeven door de HOVON Echelon-classificatie, waarin is vastgelegd in welke centra allogene stamceltransplantaties kunnen plaatsvinden.
Additional remarks	Belumosudil is een remmer van rho-geassocieerde, coiled-coil bevattende proteïnekinase.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	October 2024
Expected Registration	November 2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Rezurock is goedgekeurd in de Verenigde Staten in juli 2021 voor cGvHD. Het is ook goedgekeurd in Japan en het Verenigd Koninkrijk. Ingediend bij de EMA in oktober 2024.

Therapeutic value

Current treatment options	Er is nog geen behandeling in de derde lijn
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Op basis van de ROCKstar-studie (fase II) en de KD025-208-studie (fase II) heeft Rezurock (belumosudil) significante voordelen aangetoond. De primaire uitkomst in beide studies was het beste overall response rate (ORR), gedefinieerd als het percentage mensen dat een volledige of gedeeltelijke respons ervoer. De ROCKstar-studie toonde een ORR van 75%. De KD025-208-studie toonde aan dat patiënten die 200 mg Rezurock namen een ORR van 66% hadden. Beide studies werden beoordeeld door het NICE-evaluatiecomité, dat de grote onvervulde behoefte aan een nieuwe behandelingsoptie na twee systemische therapieën erkende. Belmusodil werd aanbevolen voor de behandeling van chronische graft-versus-hostziekte (cGvHD).
Duration of treatment	Median 10 month / months
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	200 mg
References	Belumosudil for chronic graft-versus-host disease after 2 or more prior lines of therapy: the ROCKstar Study. Cutler et al. Blood. 2021 (1); KD025-208: A phase 2a study of KD025 for patients with chronic graft versus host disease (cGVHD)—Pharmacodynamics and updated results. Jagasia et al. Blood. 2018 (2); Belumosudil for treating chronic graft-versus-host disease after 2 or more systemic treatments in people 12 years and over (TA949). NICE. https://www.nice.org.uk/guidance/ta949 (3): HOVON behandelrichtlijn GvHD. van der Wagen et al. 2018 (4); Novel Approaches to the Treatment of Chronic Graft-Versus-Host Disease. Zeiser. J Clin Oncol. 2023 (5).

Expected patient volume per year

Patient volume	10 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Hematopoietic cell transplantation and cellular therapies in Europe 2021. The second year of the SARS-CoV-2 pandemic. A Report from the EBMT Activity Survey. Passweg et al. Bone Marrow Transplantation. 2023 (1); The impact of donor type on resource utilisation and costs in allogeneic haematopoietic stem cell transplantation in the Netherlands. van Gorkom et al. European Journal of Haematology (2022) (2).
Additional remarks	In 2021 werden in totaal 608 allogene hematopoëtische stamceltransplantaties uitgevoerd (1). Momenteel zijn er geen recente gegevens over het exacte aantal patiënten dat chronische graft-versus-hostziekte (cGvHD) ontwikkelt na deze transplantaties. Epidemiologische gegevens uit landen die vergelijkbaar zijn met Nederland laten echter zien dat gemiddeld 1,39% van de patiënten cGvHD ontwikkelt. In Nederland geven de meest recente gegevens uit 2021 aan dat van de 122 patiënten er 17 cGvHD ontwikkelden (2), wat 13,93% van de patiënten vertegenwoordigt. Alle patiënten met cGvHD krijgen behandeling. Op basis van de beschikbare gegevens wordt geschat dat tussen de 9 en 85 patiënten cGvHD ontwikkelen en eerstelijnsbehandeling krijgen. Van deze patiënten wordt geschat dat 70% zal overgaan op tweedelijnsbehandeling en dat vervolgens 50% derdelijnsbehandeling nodig heeft.

Patient volume

10 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Hematopoietic cell transplantation and cellular therapies in Europe 2021. The second year of the SARS-CoV-2 pandemic. A Report from the EBMT Activity Survey. Passweg et al. Bone Marrow Transplantation. 2023 (1);                                           The impact of donor type on resource utilisation and costs in allogeneic haematopoietic stem cell transplantation in the Netherlands. van Gorkom et al. European Journal of Haematology (2022) (2).

Additional remarks

In 2021 werden in totaal 608 allogene hematopoëtische stamceltransplantaties uitgevoerd (1). Momenteel zijn er geen recente gegevens over het exacte aantal patiënten dat chronische graft-versus-hostziekte (cGvHD) ontwikkelt na deze transplantaties. Epidemiologische gegevens uit landen die vergelijkbaar zijn met Nederland laten echter zien dat gemiddeld 1,39% van de patiënten cGvHD ontwikkelt. In Nederland geven de meest recente gegevens uit 2021 aan dat van de 122 patiënten er 17 cGvHD ontwikkelden (2), wat 13,93% van de patiënten vertegenwoordigt.
Alle patiënten met cGvHD krijgen behandeling. Op basis van de beschikbare gegevens wordt geschat dat tussen de 9 en 85 patiënten cGvHD ontwikkelen en eerstelijnsbehandeling krijgen. Van deze patiënten wordt geschat dat 70% zal overgaan op tweedelijnsbehandeling en dat vervolgens 50% derdelijnsbehandeling nodig heeft.

Expected cost per patient per year

Cost	< 81,630.00
References	NICE (1).
Additional remarks	De lijstprijs in het Verenigd Koninkrijk voor 30 tabletten van 200 mg is £6.708 (1). Dit is ongeveer €8.045. Een behandeling van 10 maanden kost dan €81.630 p.p.p.j. (€8.045/30∗30,44∗10).

Cost

< 81,630.00

References

NICE (1).

Additional remarks

De lijstprijs in het Verenigd Koninkrijk voor 30 tabletten van 200 mg is £6.708 (1). Dit is ongeveer €8.045. Een behandeling van 10 maanden kost dan €81.630 p.p.p.j. (€8.045/30∗30,44∗10).

Potential total cost per year

Total cost	1,632,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,632,600.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.