Bempedoic acid / ezetimibe

Werkzame stof
Bempedoic acid / ezetimibe
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie
Nustendi is indicated in adults with primary hypercholesterolaemia (heterozygous familial and non-familial) or mixed dyslipidaemia, as an adjunct to diet: in combination with a statin in patients unable to reach LDL-C goals with the maximum tolerated dose of a statin in addition to ezetimibe, alone in patients who are either statin-intolerant or for whom a statin is contraindicated, and are unable to reach LDL-C goals with ezetimibe alone or in patients already being treated with the combination of bempedoic acid and ezetimibe as separate tablets with or without statin.

1. Product

Merknaam
Nustendi
Fabrikant
Esperion
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Filmomhulde tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Esperion is een samenwerking gestart met Daiichi Sankyo voor het in de handel brengen van bempedoic acid. "First-in-class, small-molecule compound with a dual mechanism of action, inhibiting ATP citrate (pro-S)-lyase and stimulating AMP-activated protein kinase (AMPK). This inhibits fatty acid and cholesterol synthesis, and enhanced fatty acid oxidation."

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
Maart 2019
Verwachte registratie
Maart 2020
Weesgeneesmiddel
Nee
Registratiefase
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Scrip: "CLEAR Tranquility; met primary endpoint" Fabrikant geeft aan dat registratie verwacht wordt in Q2 2020. Positieve CHMP-opinie in januari 2020. Geregistreerd in maart 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
statines, ezetimibe en PCSK9 remmers
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Dit middel geeft ten opzichte van evolocumab en alirocumab duidelijk minder LDLC verlaging ((36.2% vs. placebo (Ballantyne C, 2019)) pcsk9 remmers (50-60%). De verwachting is wel dat kosten lager zullen zijn dan PCSK9 remmers is (small molecule in tablet vs monoklonaal antilichaam sc). Zowel bempedoic acid als PCSK9 remmers kunnen gebruikt worden als add-on bij statines of patiënten met statine intolerantie. Gezien kosten zou het mogelijk zijn om bij hoog risico patiënten, die ondanks max tolereerbare statines (of intolerantie) in combinatie met ezetimibe die streefwaarden niet halen en waarvan verwachting is dat zij dit wel halen met 25% extra daling LDLC, eerst bempedoic acid te gebruiken en dan pas PCSK9 remmers.
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
180 mg
Bronnen
Ballantyne, C., et al. (2019). Bempedoic acid plus ezetimibe fixed-dose combination in patients with hypercholesterolemia and high CVD risk treated with maximally tolerated statin therapy. European Journal Of Preventive Cardiology, 204748731986467. doi: 10.1177/2047487319864671

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1.000 - 3.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GIP-databank 2017, GVS rapport evolovumab 2016.
Aanvullende opmerkingen
2 miljoen gebruikers van Cholesterolsyntheseremmers (GIP-databank). Het GVS rapport van evolocumab uit 2016 laat zien dat er rekening werd gehouden met 14.000 tot 20.400 potentiële patiënten. In 2017 er nog ongeveer 7.500 gebruikers van evolocumab en alirocumab, dit loopt inmiddels op naar 10.000 gebruikers. Gezien het moet concurreren met PCSK9 remmers, de verwachte waarde ten opzichte van PCSK9 remmers en de ervaring met PCSK9 remmers in de praktijk is de verwachting dat mogelijk een paar duizend van deze patiënten in aanmerking zal komen voor dit geneesmiddel.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
100 - 600
Bronnen
expert opinie
Aanvullende opmerkingen
De prijs per patiënt per jaar van de PCSK9 antilichamen liggen rond de €6.000 (niet rekening gehouden met het financieel arrangement). Het betreft hier een small molecule dat oraal beschikbaar is (tablet) . De verwachting is dat de kosten veel lager zullen zijn dan de PCSK9 antilichamen. Inschatting: €100 - €600 per jaar.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

700.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.