Bempedoic acid

Stofnaam
Bempedoic acid
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie
Treatment of patients with elevated low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) who need additional LDL-C lowering despite the use of currently accessible therapies.

1. Product

Fabrikant
Esperion
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Filmomhulde Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Esperion is een samenwerking gestart met Daiichi Sankyo voor het in de handel brengen van bempedoic acid. First-in-class, small-molecule compound met een dubbel werkingsmechanisme. Het remt ATP citrate (pro-S)-lyase en stimuleert AMP-activated protein kinase (AMPK). Dit resulteert in remming van de vetzuur- en cholesterolsynthese en vetzuuroxidatie.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Maart 2019
Verwachte registratie
April 2020
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Scrip: "CLEAR Tranquility; met primary endpoint" Esperion geeft op hun website aan dat registratie verwacht wordt in Q1 2020. Daiichi Sankyo geeft aan dat indiening bij de EMA waarschijnlijk H2 2019 zal plaatsvinden.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
statines, ezetimibe en PCSK9 remmers
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Dit middel geeft ten opzichte van evolocumab en alirocumab duidelijk minder LDLC verlaging ( in CLEAR Tranquility study 23.5%) vs pcsk9 remmers (50-60%). De verwachting is wel dat kosten lager zullen zijn dan PCSK9 remmers is (small molecule in tablet vs monoklonaal antilichaam sc). Zowel bempedoic acid als PCSK9 remmers kunnen gebruikt worden als addon bij statines of patiënten met statine intolerantie. Gezien kosten zou het mogelijk zijn om bij hoog risico patiënten, die ondanks max tolereerbare statines (of intolerantie) icm ezetimibe die streefwaarden niet halen en waarvan verwachting is dat zij dit wel halen met 25% extra daling LDLC, eerst bempedoic acid te gebruiken en dan pas PCSK9 remmers.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
180 mg

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1.000 - 3.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GIP-databank 2017, GVS rapport evolovumab 2016.
Aanvullende opmerkingen
2 miljoen gebruikers van Cholesterolsyntheseremmers (GIP-databank). Het GVS rapport van evolocumab uit 2016 laat zien dat er rekening werd gehouden met 14.000 tot 20.400 potentiële patiënten. In 2017 er nog ongeveer 7.500 gebruikers van evolocumab en alirocumab, dit loopt inmiddels op naar 10.000 gebruikers. Gezien het moet concurreren met PCSK9 remmers, de verwachte waarde t.o.v. PCSK9 remmers en de ervaring met PCSK9 remmers in de praktijk is de verwachting dat mogelijk een paar duizend van deze patiënten in aanmerking zal komen voor dit geneesmiddel.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
100 - 600
Bronnen
expert opinie
Aanvullende opmerkingen
De prijs per patiënt per jaar van de PCSK9 antilichamen liggen rond de €6.000 (niet rekening gehouden met het financieel arrangement). Het betreft hier een small molecule dat oraal beschikbaar is (tablet) . De verwachting is dat de kosten veel lager zullen zijn dan de PCSK9 antilichamen. Inschatting: €100 - €600 per jaar.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

700.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.