Bempedoic acid

Active substance
Bempedoic acid
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Lipid-lowering medications
Extended indication
Nilemdo is indicated in adults with primary hypercholesterolaemia (heterozygous familial and non‑familial) or mixed dyslipidaemia, as an adjunct to diet: in combination with a statin or statin with other lipid-lowering therapies in patients unable to reach LDL‑C goals with the maximum tolerated dose of a statin or alone or in combination with other lipid-lowering therapies in patients who are statin‑intolerant, or for whom a statin is contraindicated

1. Product

Proprietary name
Nilemdo
Manufacturer
Esperion
Mechanism of action
Other
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Film-coated tablet
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Esperion is een samenwerking gestart met Daiichi Sankyo voor het in de handel brengen van bempedoic acid. First-in-class, small-molecule compound met een dubbel werkingsmechanisme. Het remt ATP citrate (pro-S)-lyase en stimuleert AMP-activated protein kinase (AMPK). Dit resulteert in remming van de vetzuur- en cholesterolsynthese en vetzuuroxidatie.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
March 2019
Expected Registration
April 2020
Orphan drug
No
Registration phase
Registered
Additional comments
Scrip: "CLEAR Tranquility; met primary endpoint" Fabrikant geeft aan dat registratie verwacht wordt in Q2 2020. Positieve CHMP-opinie in januari 2020. Geregistreerd in april 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
statines, ezetimibe en PCSK9 remmers
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Dit middel geeft ten opzichte van evolocumab en alirocumab duidelijk minder LDLC verlaging (in CLEAR Tranquility study 23.5%) versus PCSK9 remmers (50-60%). De verwachting is wel dat de kosten lager zullen zijn dan van PCSK9 remmers (small molecule in tablet versus monoklonaal antilichaam sc). Zowel bempedoic acid als PCSK9 remmers kunnen gebruikt worden als add-on bij statines of patiënten met statine intolerantie. Gezien de kosten zou het mogelijk zijn om bij hoog risico patiënten, die ondanks maximaal tolereerbare statines (of intolerantie) in combinatie met ezetimibe die streefwaarden niet halen en waarvan de verwachting is dat zij dit wel halen met 25% extra daling LDLC, eerst bempedoic acid te gebruiken en dan pas PCSK9 remmers.
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
180 mg

4. Expected patient volume per year

Patient volume

1,000 - 3,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
GIP-databank 2017, GVS rapport evolovumab 2016.
Additional comments
Volgens GIP-databank zijn er twee miljoen gebruikers van Cholesterolsyntheseremmers. Het GVS rapport van evolocumab uit 2016 laat zien dat er rekening werd gehouden met 14.000 tot 20.400 potentiële patiënten. In 2017 er nog ongeveer 7.500 gebruikers van evolocumab en alirocumab, dit loopt inmiddels op naar 10.000 gebruikers. Gezien het moet concurreren met PCSK9 remmers, de verwachte waarde ten opzichte van PCSK9 remmers en de ervaring met PCSK9 remmers in de praktijk, is de verwachting dat mogelijk een paar duizend van deze patiënten in aanmerking zal komen voor dit geneesmiddel.

5. Expected cost per patient per year

Cost
100 - 600
References
expert opinie
Additional comments
De prijs per patiënt per jaar van de PCSK9 antilichamen liggen rond de €6.000 (niet rekening gehouden met het financieel arrangement). Het betreft hier een small molecule dat oraal beschikbaar is (tablet) . De verwachting is dat de kosten veel lager zullen zijn dan de PCSK9 antilichamen. Inschatting: €100 - €600 per jaar.

6. Potential total cost per year

Total cost

700,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.