Extended indication Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Beremagene geperpavec
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Skin diseases
Extended indication Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)
Manufacturer Krystal Biotech
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Local
Therapeutical formulation Gel
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Beremagene geperpavec (ook bekend als Bercolagene telserpavec of KB103) is een niet-integrerend, replicatie-incompetente HSV-1 wat het humane collageen VII eiwit tot expressie brengt.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Palliatieve zorg
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen.
Duration of treatment continuous
References NCT04491604
Additional comments Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 146

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Afdeling Dermatologie, UMCG
Additional comments In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend.

Expected cost per patient per year

Additional comments Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.