Extended indication

Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)

Therapeutic value

Possible added value

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Beremagene geperpavec

Domain

Chronic immune diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Skin diseases

Extended indication

Dominant and recessive dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)

Manufacturer

Krystal Biotech

Mechanism of action

Gene therapy

Route of administration

Local

Therapeutical formulation

Gel

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
Beremagene geperpavec (ook bekend als Bercolagene telserpavec of KB103) is een niet-integrerend, replicatie-incompetente HSV-1 wat het humane collageen VII eiwit tot expressie brengt.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

ATMP

Yes

Submission date

2022

Expected Registration

2023

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options

Palliatieve zorg

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen.

Duration of treatment

continuous

References
NCT04491604
Additional comments
Het betreft hier een doorlopende behandeling, de toedieningsfrequentie is nog niet bekend.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 146

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Afdeling Dermatologie, UMCG
Additional comments
In het UMC-Groningen worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren er 146 patiënten met DEB (dominant en recessief) bekend.

Expected cost per patient per year

Additional comments
Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.