Berotralstat

Werkzame stof
Berotralstat
Domein
Chronische immuunziekten
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Chronische immuunziekten overig
Uitgebreide indicatie
Treatment for the Prevention of Attacks in patients with Type I and II Hereditary Angioedema

1. Product

Fabrikant
BioCryst
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Bradykinine remmer

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
April 2020
Verwachte registratie
Mei 2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Datum indiening en verwachte registratie op basis van actual primary completion date van fase 3 studie in April 2019.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
C1-esteraseremmers en icatibant en Cinryze. Daarnaast ook de monoklonale antistof lanadelumab.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De verwachting is dat berotralstat niet effectiever zal zijn dan lanadelumab.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
150 mg
Bronnen
NCT03485911

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Aanvullende opmerkingen
Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1-9 / 100.000. Dit zou betekenen dat 170 - 1.530 patiënten in Nederland mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. De verwachting is dat een gedeelte van de patiënten mogelijk zal overstappen van lanadelumab op berotralstat.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.