Berotralstat

Uitgebreide indicatie	Treatment for the Prevention of Attacks in patients with Type I and II Hereditary Angioedema
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Berotralstat
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Treatment for the Prevention of Attacks in patients with Type I and II Hereditary Angioedema
Fabrikant	BioCryst
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Bradykinine remmer

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	April 2020
Verwachte registratie	Mei 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Datum indiening en verwachte registratie op basis van actual primary completion date van fase 3 studie in April 2019.

Huidige behandelopties	C1-esteraseremmers en icatibant en Cinryze. Daarnaast ook de monoklonale antistof lanadelumab.
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De verwachting is dat berotralstat niet effectiever zal zijn dan lanadelumab.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	150 mg
Bronnen	NCT03485911

Aanvullende opmerkingen	Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1-9 / 100.000. Dit zou betekenen dat 170 - 1.530 patiënten in Nederland mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. De verwachting is dat een gedeelte van de patiënten mogelijk zal overstappen van lanadelumab op berotralstat.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.