Extended indication Adjuvante behandeling van homocystinurie, waarbij tekorten of defecten zijn betrokken in: cystathio
Therapeutic value Possible equal value
Registration phase Registered

Product

Active substance Betaine
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Generic
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Adjuvante behandeling van homocystinurie, waarbij tekorten of defecten zijn betrokken in: cystathionine-bèta-synthase (CBS), 5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase (MTHFR), cobalaminecofactormetabolisme (cbl). Dient te worden gebruikt als supplement bij andere therapieën zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en specifiek dieet.
Current proprietary name Cystadane (Recordati)
Proprietary name Amversio
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Oral powder
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Betaïne is een natuurlijke stof die wordt gewonnen uit suikerbieten. Bij homocystinurie verlaagt betaïne het homocysteïnegehalte in het bloed door homocysteïne om te zetten in het aminozuur methionine. Dit helpt de symptomen van de ziekte te verbeteren.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date December 2020
Expected Registration May 2022
Orphan drug No
Registration phase Registered
Additional comments Originele product had ooit een weesstatus, dat is nu verlopen. Geen SPC van kracht. Positieve CHMP opinie ontvangen in februari 2022.

Therapeutic value

Therapeutic value Possible equal value

Expected patient volume per year

Patiëntvolume is niet van toepassing bij generieke geneesmiddelen of biosimilars.

Expected cost per patient per year

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Potential total cost per year

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.