Betibeglogene autotemcel

Cardiovascular diseases

Indication extension

Other non-oncological hematological medications

Behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT) die een β0 mutatie op beide allelen van het β-globuline (HBB) hebben, en voor wie hematopoïetische stamceltransplantatie (HSC) gepast is, maar voor wie geen humaan leukocyt antigeen (HLA)-compatibele verwante HSC-donor beschikbaar is

Zynteglo

Bluebird Bio

Gene therapy

Intravenous

Intravenous drip

Intermural (MSZ)

Dit medicijn bestaat uit hematopoïetische stamcellen die worden afgenomen bij de patiënt. Deze cellen worden gemodificeerd door een virus dat codeert voor gezonde kopieën van het bèta-globine gen.

Centralised (EMA)

Accelerated assessment

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

Yes

August 2021

May 2022

Yes

Clinical trials

De fabrikant verwacht indiening in Q3 2021 en registratie in Q2 2022.

De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.

Potential added value

Waar allogene SCT potentieel curatief is, zijn de meeste TDT patiënten geen optimale kandidaten voor deze procedure, uit de studie blijkt 33% transfusieonafhankelijk. Daardoor blijven de meeste patiënten levenslang afhankelijk van bloedtransfusie en daarbij komende chelatietherapie voor ontijzering. Ondanks chelatietherapie, behouden vele patiënten substantieel verhoogde ijzerwaardes, resulterend in ernstige complicaties. Zynteglo is de eerste potentieel curatieve behandeling voor deze indicatie.

one-off

5,0 × 10^6 CD34+-cellen/kg

NCT03207009; fabrikant; Thompson et al, NEJM 2018

De minimale aanbevolen dosis Zynteglo is 5,0 × 106CD34+-cellen/kg. In klinische onderzoeken zijn doses tot 20 x 106 CD34+-cellen/kg toegediend. De minimale aanbevolen dosis voor volwassenen, adolescenten en kinderen is gelijk. Voorafgaand aan de behandeling is myoablatieve conditionering noodzakelijk.

< 25

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Fabrikant; - Gaziev J, Marziali M, Isgrò A, et al. Bone marrow transplantation for thalassemia from alternative related donors: improved outcomes with a new approach. Blood. 2013;122(15):2751-2756
 Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117
Barberio G, Ivaldi G. Hemoglobinopathies in Italy. Part I: Clinical nosography and epidemiology. Vol 402016
 Danjou F, Francavilla M, Anni F, et al. A genetic score for the prediction of beta-thalassemia severity. Haematologica 2015;100(4):452-457
 Ceci A, Mangiarini L, Bonifazi F, et al. Multidisciplinary care in haemoglobinopathies. Thalassemia Reports 2014;4(4875):68-74

De EMA geeft aan dat de incidentie 1 : 10.000 bedraagt. Het patiëntvolume voor deze indicatie zal waarschijnlijk maximaal 25 patiënten bedragen. Daarnaast is er geen jaarlijkse continue aanwas en is het patiënten cohort redelijk statisch.

Fabrikant

€315.000 per patiënt per jaar voor een maximum van 5 betalingen. Na het eerste jaar volgen de overige betalingen alleen indien de patiënt volledig bloedtransfusie-onafhankelijk is. Na 5 betalingen zullen totale kosten per patiënt maximaal €1.575.000 zijn.

€ 39,375,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

No

There is currently nothing known about indication extensions.

There is currently no futher information available.