Betibeglogene autotemcel

Active substance

Betibeglogene autotemcel

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Other non-oncological hematological medications

Extended indication
Zynteglo is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten in de leeftijd van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (transfusion-dependent β-thalassaemia - TDT) die geen β0/β0-genotype hebben, voor wie transplantatie van hematopoëtische stamcellen (HSC) gepast is, maar geen humaan leukocytenantigeen (HLA)-compatibele gerelateerde HSC-donor beschikbaar is.

Product

Proprietary name

Zynteglo

Manufacturer

Bluebird Bio

Mechanism of action

Gene therapy

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Dit medicijn bestaat uit hematopoïetische stamcellen die worden afgenomen bij de patiënt. Deze cellen worden gemodificeerd door een virus dat codeert voor gezonde kopieën van het bèta-globine gen.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

ATMP

Yes

Submission date

October 2018

Expected Registration

May 2019

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registered

Additional comments
Positieve CHMP-opinie maart 2019. Geregistreerd in mei 2019. Geplaatst in de sluis per 11-06-2019.

Therapeutic value

Current treatment options

De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.

Therapeutic value

Potential added value

Substantiation

Autologe SCT met een beta-globine variant is een potentieel curatieve therapie (anders dan Hydrea wat de pijnklachten van sikkelcelziekte grofweg halveert). Er zijn nog maar beperkte data over de toepassing. Mogelijk zijn vooral patiënten met veel pijnaanvallen en patiënten met (hoog risico op) cumulatieve orgaanschade gebaat met deze therapie. De beperking zit in het feit dat een autologe SCT met een myelo-ablatieve chemotherapie gegeven moet kunnen worden. Niet alle patiënten zullen dat kunnen ondergaan en ook de effecten op de fertiliteit heeft deze behandeling grote impact.

Duration of treatment

Not found

References
NCT02906202; expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume

< 25

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
EMA
Additional comments
De EMA geeft aan dat de incidentie 1 : 10.000 bedraagt. Het patiëntvolume voor deze indicatie zal waarschijnlijk maximaal 25 patiënten bedragen. Daarnaast is er geen jaarlijkse continue aanwas en is het patiënten cohort redelijk statisch.

Expected cost per patient per year

Cost

1,575,000.00

References
Fabrikant
Additional comments
€315.000 per patiënt per jaar voor een maximum van 5 betalingen. Na het eerste jaar volgen de overige betalingen alleen indien de patiënt volledig bloedtransfusie-onafhankelijk is. Na 5 betalingen zullen totale kosten per patiënt maximaal €1.575.000 zijn. Inmiddels is het middel in de sluis geplaatst totdat er een financieel arrangement overeen is gekomen.

Potential total cost per year

Total cost

39,375,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

transfusion-dependent beta-thalassaemia intermedia (β0/β0 genotype); Sickle Cell Disease

References
NCT03207009; NCT02140554
Additional comments
Indicatie-uitbreiding Sickle Cell Disease zal naar verwachting niet binnen 2 jaar plaatsvinden, gezien het onderzoek naar deze indicatie-uitbreiding nog in fase 1-2 zit.

Other information

There is currently no futher information available.