Vouw alle secties open

Betibeglogene autotemcel

Zynteglo

Uitgebreide indicatie Zynteglo is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten in de leeftijd van 12 jaar en ouder met transfusi
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 39.375.000,00
Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed

Product

Werkzame stof Betibeglogene autotemcel
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Zynteglo is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten in de leeftijd van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (transfusion-dependent β-thalassaemia - TDT) die geen β0/β0-genotype hebben, voor wie transplantatie van hematopoëtische stamcellen (HSC) gepast is, maar geen humaan leukocytenantigeen (HLA)-compatibele gerelateerde HSC-donor beschikbaar is.
Merknaam Zynteglo
Fabrikant Bluebird Bio
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Dit medicijn bestaat uit hematopoïetische stamcellen die worden afgenomen bij de patiënt. Deze cellen worden gemodificeerd door een virus dat codeert voor gezonde kopieën van het bèta-globine gen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum Oktober 2018
Verwachte registratie Mei 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie maart 2019. Geregistreerd in mei 2019. Geplaatst in de sluis per 11 juni 2019. Pakketadvies aan de minister voor Medische Zorg juli 2021. Nieuwsberichten uit Augustus 2021 geven aan dat de farmaceut dit product mogelijk niet op de Europese markt zal brengen. Bluebird Bio is niet van plan om nieuwe therapieën in Europa te introduceren, wat duidelijk blijkt uit het feit dat de firma geen klinische trials meer zal doen in Europa.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Autologe SCT met een beta-globine variant is een potentieel curatieve therapie (anders dan Hydrea wat de pijnklachten van sikkelcelziekte grofweg halveert). Er zijn nog maar beperkte data over de toepassing. Mogelijk zijn vooral patiënten met veel pijnaanvallen en patiënten met (hoog risico op) cumulatieve orgaanschade gebaat met deze therapie. De beperking zit in het feit dat een autologe SCT met een myelo-ablatieve chemotherapie gegeven moet kunnen worden. Niet alle patiënten zullen dat kunnen ondergaan en ook de effecten op de fertiliteit heeft deze behandeling grote impact.
Bronnen NCT02906202; expertopinie

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen EMA
Aanvullende opmerkingen De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt. Het patiëntvolume voor deze indicatie zal waarschijnlijk maximaal 25 patiënten bedragen. Daarnaast is er geen jaarlijkse continue aanwas en is het patiënten cohort redelijk statisch.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 1.575.000,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen €315.000 per patiënt per jaar voor een maximum van 5 betalingen. Na het eerste jaar volgen de overige betalingen alleen indien de patiënt volledig bloedtransfusie-onafhankelijk is. Na 5 betalingen zullen totale kosten per patiënt maximaal €1.575.000 zijn. Inmiddels is het middel in de sluis geplaatst totdat er een financieel arrangement overeen is gekomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

39.375.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Transfusie afhankelijke beta-thalassemie van het β0/β0 genotype ; Transfusie afhankelijke beta-thalassemie met het non-β0-genotype voor patienten jonger dan 12 jaar.
Bronnen NCT03207009; NCT02140554
Aanvullende opmerkingen Indicatie-uitbreiding Sickle Cell Disease zal naar verwachting niet binnen 2 jaar plaatsvinden, gezien het onderzoek naar deze indicatie-uitbreiding nog in fase 1-2 zit.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.