Blinatumomab

Stofnaam
Blinatumomab
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Leukemie
Uitgebreide indicatie
Monotherapy for the treatment of paediatric patients aged 1 year or older with Philadelphia chromosome negative CD19 positive B-cell precursor ALL which is refractory or in relapse after receiving at least two prior therapies or in relapse after receiving prior allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.

1. Product

Merknaam
Blincyto
Fabrikant
Amgen
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Zal alleen door kinderoncologische centra worden voorgeschreven.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Verwachte registratie
September 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie juli 2018, geregistreerd in augustus 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Diverse chemo-schema's
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
5-15 μg/m2
Bronnen
Von Stackelberg A, et al. J Clin Oncol 2016.
Aanvullende opmerkingen
Behandelduur is max. 5 cycli (bij Complete Response in eerste 2 cycli). Cyclus: 4 weken continue infusie (cIV) daarna behandelingsvrij interval van 2 weken; Startdosering, (dag 1-7): 9 μg/dag; Vervolgdosering, (dag 8-28): 28 μg/dag; Cyclus 2 en daaropvolgende cycli, (dag 1-28): 28 μg/dag.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

4 - 11

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; Pieters R. et al. J Clin Oncol 2016; 34:2591-2601
Aanvullende opmerkingen
Max. patiëntvolume gebaseerd op: ± 120 newly diagnosed patients op jaarbasis. Hiervan 9% krijgt een 1ste recidief; ca. 10-11 patiënten per jaar. Patiënten met tweede recidief zijn er 1-2 per jaar. Van max. naar realistisch patiëntaantal: Van de ca. 10-11 patiënten met 1ste recidief heeft 50% een standard risk en 50% een high risk. Blincyto zal alleen ingezet worden bij high risk patienten. Daarnaast heeft hiervan ook nog 20% T-ALL1 en die komen niet in aanmerking voor een behandeling met Blincyto. Veld: Momenteel is er een trial in kinderen met een eerste relapse/refractory ALL. Als deze studie is afgerond zullen er waarschijnlijk meer patiënten in aanmerking gaan komen voor blinatumomab.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
70.000 - 90.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl; Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Blinatumomab is een duur geneesmiddel, maar geeft in het algemeen minder bijwerkingen dan hoge dosis chemotherapie, met name bij lage tumorload. Zo zouden kinderen in betere conditie een hSCT kunnen ondergaan met minder toxiciteit van de hSCT en mogelijk betere outcome. Indien standaard chemotherapie niet werkt, kan een patiënt mogelijk wel reageren op immunotherapie zoals blinatumomab en zelfs in complete remissie komen. De behandeling is duurder dan standaard chemotherapie, maar heeft ook voordelen zoals hierboven beschreven. Wat weer minder kosten kan opleveren. €2.912,21 per blinatumomab infpdr flacon 38,5 μg + solv 10 ml. Fabrikant (nov 2017): Behandelduur van 1 of 2 cycli (respectievelijk 28 of 56 dagen); gebaseerd op gebruik in real world. Dosis: Afhankelijk van gewicht en body surface area: Startdosering (dag 1-7) 5 μg/m2/dag. Vervolgdosering (dag 8 – 28) 15 μg/m2/dag. Cyclus 2 en daaropvolgende cycli (dag 1 – 28) 15 μg/m2/dag Uitgaande van 1 behandeling per patiënt per jaar en een 50-50 verdeling van patiënten tov 1 of 2 cycli; afhankelijk van gewicht van de patiënt. €70.000,00-€90.000,00 p.p.p.j..

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

600.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Kinderen met CD19 pos ALL met positieve minimal residual disease ( MRD pos); MRD verlagen bij te hoge MRD bv voor HSCT in relapsed/refractory ALL; MRD verlagen bij te hoge MRD bv voor HSCT in nieuw gediagnosticeerde patienten met ALL (upfront protocollen).

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
alle indicaties in de Horizonscan en nu ook een fase III studie gestart voor DLBCL.
Bronnen
clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.