Botaretigene sparoparvovec

Extended indication	Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Botaretigene sparoparvovec
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Eye disorders
Extended indication	Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Manufacturer	Janssen
Portfolio holder	Janssen
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Subretinal
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Yes
Submission date	2025
Expected Registration	2026
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Primary completion date: 03-2024

Therapeutic value

Current treatment options	Er is op dit moment geen behandeloptie voor deze specifieke indicatie. Voretigeen neparvovec wordt momenteel ingezet bij een andere vorm van retinitis pigmentosa.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Botaretigene sparoparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Botaretigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. De resultaten uit de klinische studie lieten na 12 maanden in 63% van de patiënten die met een hoge dosis AGTC-501 behandeld werden(6.8E + 11 vg/eye) een vooruitgang zien van de retina sensitiviteit van ten minste 7 decibel (dB) in minstens 5 loci.
Duration of treatment	one-off
References	NCT04671433, NCT04794101

Expected patient volume per year

Patient volume	350 - 585 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Orphanet (1); Nguyen XTA, Talib M, van Schooneveld MJ, Brinks J, ten Brink J, Florijn RJ, et al. RPGR-Associated Dystrophies: Clinical, Genetic, and Histopathological Features. International Journal of Molecular Sciences. 2020 Jan 28;21(3):835. (2)
Additional remarks	Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Patient volume

350 - 585

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Orphanet (1); Nguyen XTA, Talib M, van Schooneveld MJ, Brinks J, ten Brink J, Florijn RJ, et al. RPGR-Associated Dystrophies: Clinical, Genetic, and Histopathological Features. International Journal of Molecular Sciences. 2020 Jan 28;21(3):835. (2)

Additional remarks

Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Expected cost per patient per year

References	G-standaard
Additional remarks	Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke kosten per patiënt.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.