Botaretigene sparoparvovec

Uitgebreide indicatie	Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Botaretigene sparoparvovec
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie	Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Fabrikant	Janssen
Portfoliohouder	Janssen
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Subretinaal
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Primary completion date: 03-2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Er is op dit moment geen behandeloptie voor deze specifieke indicatie. Voretigeen neparvovec wordt momenteel ingezet bij een andere vorm van retinitis pigmentosa.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Botaretigene sparoparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Botaretigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. De resultaten uit de klinische studie lieten na 12 maanden in 63% van de patiënten die met een hoge dosis AGTC-501 behandeld werden(6.8E + 11 vg/eye) een vooruitgang zien van de retina sensitiviteit van ten minste 7 decibel (dB) in minstens 5 loci.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT04671433, NCT04794101

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	350 - 585 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Orphanet (1); Nguyen XTA, Talib M, van Schooneveld MJ, Brinks J, ten Brink J, Florijn RJ, et al. RPGR-Associated Dystrophies: Clinical, Genetic, and Histopathological Features. International Journal of Molecular Sciences. 2020 Jan 28;21(3):835. (2)
Aanvullende opmerkingen	Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Patiëntvolume

350 - 585

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Orphanet (1); Nguyen XTA, Talib M, van Schooneveld MJ, Brinks J, ten Brink J, Florijn RJ, et al. RPGR-Associated Dystrophies: Clinical, Genetic, and Histopathological Features. International Journal of Molecular Sciences. 2020 Jan 28;21(3):835. (2)

Aanvullende opmerkingen

Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	G-standaard
Aanvullende opmerkingen	Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke kosten per patiënt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.