Brimapitide

Extended indication	Acute sensorineural hearing loss (ASNHL)
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Brimapitide
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Hearing disorders
Extended indication	Acute sensorineural hearing loss (ASNHL)
Proprietary name	Sonsuvi
Manufacturer	Auris
Mechanism of action	Tyrosine kinase inhibitor
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Mitogen-activated protein kinase 8 inhibitors. Intratympanische toediening. c-Jun N-Terminal Kinase (JNK) remmer. Het is de eerste van een klasse middelen.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	2020
Expected Registration	2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Klinische studies in Europa afgerond in november 2017. In samenspraak met de FDA en EMA wordt een nieuwe pivotal trial gestart.

Therapeutic value

Current treatment options	Steroïden, in eerste instantie oraal maar kan ook via injectie in het middenoor. Er zijn meerdere nieuwe therapiën in ontwikkeling in vroege stadia van klinisch onderzoek. In de toekomst worden er dus meer behandelopties verwacht.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Er is een duidelijke unmet need, huidige therapiën hebben een zeer beperkte effectiviteit. De specifieke targeting door brimapitide is potentieel van grote therapeutische waarde.
Dosage per administration	0.4 mg/ml - 0.8 mg/ml
References	NCT02561091

Expected patient volume per year

Patient volume	< 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	SPS; expertopinie
Additional remarks	SPS: "Figures from the US suggest an annual incidence of 5 to 20 per 100,000, however it is thought that many cases may go unreported. Median age at presentation is around 40 to 54 years, and sex distribution is roughly equal." Teruggerekend naar Nederland zou dit gaan om 850-3.400 personen. Er is een duidelijke unmet need. Brimapitide wordt in de fase III trials alleen onderzocht bij mensen met acuut gehoorverlies waarbij de behandeling gestart werd binnen 72 uur na aanvang van het acute gehoorsverlies. Inschatting experts: 1.000 patiënten op jaarbasis is een realistisch maximum aantal dat in aanmerking zou kunnen komen voor deze behandeling.

Patient volume

< 1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

SPS; expertopinie

Additional remarks

SPS: "Figures from the US suggest an annual incidence of 5 to 20 per 100,000, however it is thought that many cases may go unreported. Median age at presentation is around 40 to 54 years, and sex distribution is roughly equal." Teruggerekend naar Nederland zou dit gaan om 850-3.400 personen. Er is een duidelijke unmet need. Brimapitide wordt in de fase III trials alleen onderzocht bij mensen met acuut gehoorverlies waarbij de behandeling gestart werd binnen 72 uur na aanvang van het acute gehoorsverlies. Inschatting experts: 1.000 patiënten op jaarbasis is een realistisch maximum aantal dat in aanmerking zou kunnen komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

References	Expertopinie
Additional remarks	Aangezien de behandeling van acuut gehoorverlies nu weinig effectief is en er sprake is van een unmet need zal bij bewezen effectiviteit van brimapitide waarschijnlijk een hoge prijs gehanteerd worden.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	pijn en ontsteking na een cataract (fase 3)
References	https://bciq.biocentury.com/

Other information

There is currently no futher information available.