Uitgebreide indicatie Treatment of primary immunoglobulin A (IgA) nephropathy
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Budesonide modified released capsule
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Treatment of primary immunoglobulin A (IgA) nephropathy
Merknaam Kinpeygo
Fabrikant Calliditas Therapeutics
Werkingsmechanisme Immunosuppressie
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Glucocorticoid receptor agonist

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum Juni 2021
Verwachte registratie Juli 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Entocort
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing De werking is hetzelfde als dat van normaal budesonide. Echter, is de afgifte van de stof mogelijk beter in deze nieuwe variant en vooral op plaats in de darm waar meeste effect verwacht kan worden (terminale ileum en proximale colon). Resultaten van de fase 2 studie lieten zien dat Nefecon de primaire eindpunten behaald heeft. Statistisch significant op proteinuria reductie (as measured by urine protein to creatinine ratio; P =.0005), en ook op eGFR stabilisatie (P =.0029), vergeleken met placebo.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 16 mg
Bronnen 1. NCT03643965 fase 3 trial 2. Bengt C Fellström, Jonathan Barratt, Heather Cook et al. Targeted-release budesonide versus placebo in patients with IgA nephropathy (NEFIGAN): a double-blind, randomised, placebo-controlled phase 2b trial. Lancet 2017 May 27;389(10084):2117-2127. doi: 10.1016/S0140-736(17)30550-0
Aanvullende opmerkingen Fase 3 trial wordt pas afgerond in 2023 In fase 2 trial 22-27% reductie in proteïnurie bij respectievelijk 8-16 mg budesonide Geen head-to-head vergelijking met erkende behandeling met kortdurend hoge dosis steroïden (zoals Pozzi schema) Reductie van proteïnurie is bovendien surrogaat eindpunt en lange termijn follow-up van nierfunctie moet gunstige effect van budesonide bewijzen Plaats ook nog onduidelijk door opkomst van SGLT2 remmers voor CKD zonder diabetes mellitus waaronder IgA nefropathie

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

255 - 680

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Richtlijn Behandeling en Diagnostiek van IgA Nefropathie; Simon P, Ramee MP, Boulahrouz R et al: Epidemiologic data of primary glomerular diseases in western France. Kidney Int 66:905-908, 2004
Aanvullende opmerkingen De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15-40 gevallen per miljoen inwoners. Dit zou voor Nederland betekenen dat er jaarlijks tussen de 255 en 680 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Het is nog de vraag hoe groot het verschil in kosten zal zijn met Entocort.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.