Bulevirtide

Werkzame stof
Bulevirtide
Domein
Infectieziekten
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Virale infecties
Uitgebreide indicatie
Hepcludex is indicated for the treatment of chronic hepatitis delta virus (HDV) infection in plasma (or serum) HDV-RNA positive adult patients with compensated liver disease.

1. Product

Merknaam
Hepcludex
Fabrikant
Immunomedics
Werkingsmechanisme
Virusremmer
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Bekostigingskader mogelijk GVS, aangezien de behandeling dagelijks is en chronisch.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Indieningsdatum
November 2019
Verwachte registratie
Augustus 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in juni 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Nog geen, in de toekomst wellicht Lonafarnib.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Bulevirtide werkt op de NTCP transporter welke ook door HBV en derhalve delta gebruikt wordt. In fase 2 studies bij een dosering van 2mg/dag heeft 53% van de patiënten een gecombineerde respons (daling transaminasen / > 2 log HDV-RNA daling ). Er is mogelijk sprake van een dose/ response effect waarbij een dosering van 10 mg hogere respons rates laat zien. Safety data / follow up van 10 mg dosering is momenteel zeer beperkt. Er loopt een fase 3 studie welke beide doseringen met elkaar vergelijkt. Wellicht dat bij langere behandeling een klein deel van de patiënten ook HbsAg klaart en dan kan stoppen. In de praktijk zal het middel vaak gecombineerd worden met antivirale middelen tegen HBV.
Behandelduur
doorlopend
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
2mg tot 10 mg per dag
Bronnen
NCT03852719
Aanvullende opmerkingen
Bij virologische non-respons kan overwogen worden om de dosering op te hogen naar 10 mg/ dag.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

200 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Aangezien het merendeel van de patiënten met hepatitis delta virus (HDV) op jonge leeftijd een ernstige leverfibrose danwel cirrhose heeft, komt het grootste gedeelte van de patiënten in Nederland in aanmerking voor behandeling . De incidentie in Nederland wordt met name bepaald door migratie uit hoog endemische gebieden en is hierdoor moeilijk voorspelbaar (Oost-Europa/ Turkije/ Afrika). De verwachting is dat er jaarlijks rond de 20 tot 30 gevallen zijn. De patiëntenaantallen zijn relatief laag. Naar verwachting is er een prevalente pool van 200-500 patiënten in Nederland.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.