Extended indication Extension of indication to include treatment of FGF23-related hypophosphataemia in tumour-induced os
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Burosumab
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other metabolism and Endocrinology
Extended indication Extension of indication to include treatment of FGF23-related hypophosphataemia in tumour-induced osteomalacia (TIO) associated with phosphaturic mesenchymal tumours that cannot be curatively resected or localised in patients aged 1 year and over.
Proprietary name Crysvita
Manufacturer Kyowa
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date January 2021
Expected Registration January 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De studie die nu gepubliceerd is toont dat bij 14 volwassenen met een TIO in 33% van de gevallen fracturen/pseudofracturen heelden na 144 weken (dus na een kleine 3 jaar). Verder was er pijnreductie en voelden patiënten zich gezonder. Inschatting vanuit de experts: het grootste deel van patiënten met een TIO kan waarschijnlijk gecureerd worden met betrekking tot de osteomalacie door verwijdering van de tumor (60-65%). Soms kan de tumor niet gevonden worden. In dat geval zou een behandeling kunnen worden gestart met fosfaat en vitamine D. Als dat ook geen uitkomst biedt dan kan behandeling met burosumab overwogen worden.
References J Bone Miner Res. 2021 Apr;36(4):627-635.
Additional comments Dosering in klinische studie (NCT02304367): "Participants received burosumab at a starting dose of 0.3mg/kg administered subcutaneously (SC) every 4 weeks (Q4W). Doses may have been titrated up to a maximum of 2.0mg/kg every 2 weeks (Q2W) in order to achieve fasting peak serum phosphorus levels within the target range of 2.5 to 4.0mg/dL."

Expected patient volume per year

Patient volume

< 25

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182011, Calcif Tissue Int. 2021 Aug;109(2):147-156, https://asbmr.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/jbmr.4233.
Additional comments De prevalente populatie met TIO is bijzonder gering: tussen 0.01 en 0.07 per 10.000. Dat komt neer op een prevalente populatie in Nederland tussen de 17 en 119. Slechts zo'n 40% kan niet gecureerd worden met verwijderen van de tumor en daar weer de helft van (schatting) kan uitkomen met fosfaat en vit D. Dat maakt het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze behandeling de komende jaren bijzonder gering: maximaal 25 patiënten (prevalentie). Incidentie hooguit 5-6 per jaar maar zeer waarschijnlijk minder.

Expected cost per patient per year

References medicijnkosten.nl
Additional comments Prijs burosumab betreft € 3.692,91 per 10mg/ml FL 1ml (inclusief BTW). Er is een prijsarrangement voor dit middel afgesloten bij de huidig geregistreerde indicatie.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

References Er worden nu ook studies gedaan naar andere vormen van hypofosfatemische rachitis en Epidermal Nevus Syndrome
Additional comments clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.