Burosumab

Active substance
Burosumab
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Metabolic diseases
Extended indication
Extension of indication to include treatment of adults with X-linked hypophosphataemia (XLH), and modification of the currently approved indication in children and adolescents, by removing the qualification ‘with growing skeletons’, in order to include treatment in all children with radiographic evidence of bone disease.

1. Product

Proprietary name
Crysvita
Manufacturer
Kyowa
Mechanism of action
Other, see general comments
Route of administration
Subcutaneous
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
November 2019
Expected Registration
October 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending

3. Therapeutic value

Current treatment options
Fosfaatsuppletie en vitamine D.
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Er is een meerwaarde aangetoond bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en vitamine D. Studies bij volwassenen tonen een significante toename van de fosfaat spiegel, herstel van fracturen en pseudofracturen en een wisselend effect op pijn en loopvermogen.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a month
Dosage per administration
1.0 mg/kg
References
NCT02537431

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Orphanet
Additional comments
Dit gaat alleen om XLH: een speciale vorm van erfelijke rachitis (X-gebonden). Orphanet geeft hiervoor een prevalentie van 1-9 op 1.000.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 150 patiënten in Nederland zijn. De verwachting is dat maximaal 10 patienten in aanmerking zullen komen voor burosumab.

5. Expected cost per patient per year

Cost
310,000
References
Prestatie- en tariefbeschikking Add-ongeneesmiddelen, juli 2018
Additional comments
Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 70 kg heeft 70 mg Crysvita per toediening nodig. Dat is in totaal €25.136,84. Voor een behandeling van een jaar (12 toedieningen) is dit in totaal €310.642,08.

6. Potential total cost per year

Total cost

3,100,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.