Burosumab

Active substance Burosumab
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Extension of indication to include treatment of adults with X-linked hypophosphataemia (XLH), and modification of the currently approved indication in children and adolescents, by removing the qualification ‘with growing skeletons’, in order to include treatment in all children with radiographic evidence of bone disease.

Product

Proprietary name Crysvita
Manufacturer Kyowa
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date November 2019
Expected Registration October 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Fosfaatsuppletie en vitamine D.
Therapeutic value No judgement
Substantiation Er is een meerwaarde aangetoond bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en vitamine D. Studies bij volwassenen tonen een significante toename van de fosfaat spiegel, herstel van fracturen en pseudofracturen en een wisselend effect op pijn en loopvermogen.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times a month
Dosage per administration 1.0 mg/kg
References NCT02537431

Expected patient volume per year

Patient volume

< 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Orphanet
Additional comments Dit gaat alleen om XLH: een speciale vorm van erfelijke rachitis (X-gebonden). Orphanet geeft hiervoor een prevalentie van 1-9 op 1.000.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 150 patiënten in Nederland zijn. De verwachting is dat maximaal 10 patienten in aanmerking zullen komen voor burosumab.

Expected cost per patient per year

Cost 310,000.00
References Prestatie- en tariefbeschikking Add-ongeneesmiddelen, juli 2018
Additional comments Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 70 kg heeft 70 mg Crysvita per toediening nodig. Dat is in totaal €25.136,84. Voor een behandeling van een jaar (12 toedieningen) is dit in totaal €310.642,08.

Potential total cost per year

Total cost

3,100,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.