Burosumab

Werkzame stof
Burosumab
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Extension of indication to include treatment of adults with X-linked hypophosphataemia (XLH), and modification of the currently approved indication in children and adolescents, by removing the qualification ‘with growing skeletons’, in order to include treatment in all children with radiographic evidence of bone disease.

1. Product

Merknaam
Crysvita
Fabrikant
Kyowa
Werkingsmechanisme
Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
November 2019
Verwachte registratie
Oktober 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Fosfaatsuppletie en vitamine D.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Er is een meerwaarde aangetoond bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en vitamine D. Studies bij volwassenen tonen een significante toename van de fosfaat spiegel, herstel van fracturen en pseudofracturen en een wisselend effect op pijn en loopvermogen.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
1 maal per maand
Dosis per toediening
1.0 mg/kg
Bronnen
NCT02537431

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Orphanet
Aanvullende opmerkingen
Dit gaat alleen om XLH: een speciale vorm van erfelijke rachitis (X-gebonden). Orphanet geeft hiervoor een prevalentie van 1-9 op 1.000.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 150 patiënten in Nederland zijn. De verwachting is dat maximaal 10 patienten in aanmerking zullen komen voor burosumab.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
310.000
Bronnen
Prestatie- en tariefbeschikking Add-ongeneesmiddelen, juli 2018
Aanvullende opmerkingen
Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 70 kg heeft 70 mg Crysvita per toediening nodig. Dat is in totaal €25.136,84. Voor een behandeling van een jaar (12 toedieningen) is dit in totaal €310.642,08.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.100.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.