Burosumab

Active substance Burosumab
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Crysvita is indicated for the treatment of X-linked hypophosphataemia, in children and adolescents aged 1 to 17 years with radiographic evidence of bone disease, and in adults.

Product

Proprietary name Crysvita
Manufacturer Kyowa
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date November 2019
Expected Registration October 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional comments Positieve CHMP-opinie in juli 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Fosfaatsuppletie en vitamine D.
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Er is een meerwaarde aangetoond bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en vitamine D. Studies bij volwassenen tonen een significante toename van de fosfaat spiegel, herstel van fracturen en pseudofracturen en een wisselend effect op pijn en loopvermogen.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times a month
Dosage per administration 1.0 mg/kg
References NCT02537431
Additional comments Op basis van de Europese patiëntenpopulaties in de CL001 en 303 studies en gewogen voor geslacht (2:1 vrouw-man verhouding) is het gemiddelde gewicht van een XLH-patiënt ongeveer 65kg.

Expected patient volume per year

Patient volume

15 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Haffner. Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of X-linked hypophosphataemia. 2019; Hawley. Prevalence and Mortality of Individuals With X-Linked Hypophosphatemia: A United Kingdom Real-World Data Analysis. 2020;
Additional comments Het is niet bekend hoeveel patiënten er in Nederland zijn met XLH. Uit recente gegevens van Hawley et al. (2020) valt op te maken dat er in Nederland een range van 82-182 volwassen patiënten met XLH zijn. Niet iedereen zal echter in aanmerking komen voor behandeling. De Europese Richtlijn (Haffner et al., 2019) geeft het volgende aan: “if available, we recommend considering burosumab treatment in adults with X- linked hypophosphataemia (XLH) with the following features: persistent bone and/or joint pain due to XLH and/or osteomalacia that limits daily activities; pseudofractures or osteomalacia- related fractures; and insufficient response or refractory to conventional therapy (grade B, moderate recommendation)” Naar verwachting voldoen ongeveer 15-30 volwassen patiënten met XLH in Nederland aan deze criteria en kunnen met burosumab behandeld gaan worden.

Expected cost per patient per year

Cost 310,000.00
References Prestatie- en tariefbeschikking Add-on geneesmiddelen, juli 2018
Additional comments Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 70 kg heeft 70 mg Crysvita per toediening nodig. Dat is in totaal €25.136,84. Voor een behandeling van een jaar (12 toedieningen) is dit in totaal €310.642,08.

Potential total cost per year

Total cost

6,975,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.