Burosumab

Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 6.975.000,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
ATMP Onbekend

Product

Werkzame stof Burosumab
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Crysvita is indicated for the treatment of X-linked hypophosphataemia, in children and adolescents aged 1 to 17 years with radiographic evidence of bone disease, and in adults.
Merknaam Crysvita
Fabrikant Kyowa
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum November 2019
Verwachte registratie Oktober 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Fosfaatsuppletie en vitamine D.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Er is een meerwaarde aangetoond bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en vitamine D. Studies bij volwassenen tonen een significante toename van de fosfaat spiegel, herstel van fracturen en pseudofracturen en een wisselend effect op pijn en loopvermogen.
Toedieningsfrequentie 1 maal per maand
Dosis per toediening 1.0 mg/kg
Bronnen NCT02537431
Aanvullende opmerkingen Op basis van de Europese patiëntenpopulaties in de CL001 en 303 studies en gewogen voor geslacht (2:1 vrouw-man verhouding) is het gemiddelde gewicht van een XLH-patiënt ongeveer 65kg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

15 - 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Haffner. Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of X-linked hypophosphataemia. 2019; Hawley. Prevalence and Mortality of Individuals With X-Linked Hypophosphatemia: A United Kingdom Real-World Data Analysis. 2020;
Aanvullende opmerkingen Het is niet bekend hoeveel patiënten er in Nederland zijn met XLH. Uit recente gegevens van Hawley et al. (2020) valt op te maken dat er in Nederland een range van 82-182 volwassen patiënten met XLH zijn. Niet iedereen zal echter in aanmerking komen voor behandeling. De Europese Richtlijn (Haffner et al., 2019) geeft het volgende aan: “if available, we recommend considering burosumab treatment in adults with X- linked hypophosphataemia (XLH) with the following features: persistent bone and/or joint pain due to XLH and/or osteomalacia that limits daily activities; pseudofractures or osteomalacia- related fractures; and insufficient response or refractory to conventional therapy (grade B, moderate recommendation)” Naar verwachting voldoen ongeveer 15-30 volwassen patiënten met XLH in Nederland aan deze criteria en kunnen met burosumab behandeld gaan worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 310.000,00
Bronnen Prestatie- en tariefbeschikking Add-on geneesmiddelen, juli 2018
Aanvullende opmerkingen Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 70 kg heeft 70 mg Crysvita per toediening nodig. Dat is in totaal €25.136,84. Voor een behandeling van een jaar (12 toedieningen) is dit in totaal €310.642,08.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.975.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.