Expand all sections

Burosumab

Crysvita

Extended indication Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch be
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Registered

Product

Active substance Burosumab
Domain Metabolism and Endocrinology
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet.
Proprietary name Crysvita
Manufacturer Kyowa
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Verwachte meerwaarde met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Studies worden nu afgerond. Er lijkt sprake te zijn van een significante toename fysieke functies en vermindering vanstijfheid. Risico's: kosten.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine
Submission date January 2017
Expected Registration February 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve opinie CHMP december 2017. Geregistreerd in februari 2018, nog niet vergoed (april 2018).

Therapeutic value

Therapeutic value Possible added value
Substantiation Met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 850

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks Orphanet: prevalence of approximately 1/ 20,000. Dit betekent 850 per 17miljoen inwoners.

Expected cost per patient per year

Additional remarks Waarschijnlijk hoge kosten

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.