Burosumab

Stofnaam
Burosumab
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet.

1. Product

Merknaam
Crysvita
Fabrikant
Kyowa
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Verwachte meerwaarde met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Studies worden nu afgerond. Er lijkt sprake te zijn van een significante toename fysieke functies en vermindering vanstijfheid. Risico's: kosten.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Januari 2017
Verwachte registratie
Februari 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve opinie CHMP december 2017. Geregistreerd in februari 2018, nog niet vergoed (april 2018).

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol.
Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 850

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Orphanet: prevalence of approximately 1/ 20,000. Dit betekent 850 per 17miljoen inwoners.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
Waarschijnlijk hoge kosten

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven