Expand all sections

Burosumab

Crysvita

Extended indication Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch be
Therapeutic value Possible added value
Total cost 41,139,000.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Burosumab
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet.
Proprietary name Crysvita
Manufacturer Kyowa
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Verwachte meerwaarde met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Studies worden nu afgerond. Er lijkt sprake te zijn van een significante toename fysieke functies en vermindering van stijfheid.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date January 2017
Expected Registration February 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Positieve opinie CHMP december 2017. Geregistreerd in februari 2018. Add-on status toegekend in juli 2018.

Therapeutic value

Therapeutic value Possible added value
Substantiation Met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration 0,8 mg/kg
References EPAR
Additional remarks The recommended dose at the start of treatment is 0.4 mg per kg of body weight, and then 0.8 mg/kg every two weeks to continue treatment. The dose is adjusted according to the patient’s phosphate levels in the blood. The maximum dose is 90 mg every two weeks.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 126

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Orphanet; Beck-Nielsen et al. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7.
Additional remarks De totale prevalentie volgens Orphanet bedraagt ongeveer 1/ 20.000. Dit betekent 850 per 17 miljoen inwoners. De incidentie van erfelijke rachitis berekend in een studie in Denemarken is 4,3/100.000 nieuwgeborenen, wat voor Nederland uitkomt op ongeveer 7 nieuwe patiënten per jaar. Er vanuit gaande dat patiënten bij een leeftijd van 18 jaar zijn uitgegroeid zou dit voor deze groep een prevalentie van 126 betekenen. Hoeveel hiervan daadwerkelijk voor in aanmerking komen is niet bekend.

Expected cost per patient per year

Cost 93,000.00 - 560,000.00
References Prestatie- en tariefbeschikking Add-ongeneesmiddelen, juli 2018
Additional remarks Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 10 kg heeft 8 mg Crysvita per toediening nodig en dus 1 flacon van 10 mg/ml per toediening. Voor een behandeling van een jaar (26 toedieningen) is dit in totaal €93.373,28. Een patiënt van 70 kg heeft 56 mg Crysvita per toediening nodig en dus 2 flacons per toediening. Dat is in totaal €21.545,56. Voor een behandeling van een jaar (26 toedieningen) is dit in totaal €560.184,56.

Potential total cost per year

Total cost

41,139,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.