Burosumab

Stofnaam
Burosumab
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet.

1. Product

Merknaam
Crysvita
Fabrikant
Kyowa
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Verwachte meerwaarde met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Studies worden nu afgerond. Er lijkt sprake te zijn van een significante toename fysieke functies en vermindering van stijfheid.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Januari 2017
Verwachte registratie
Februari 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Positieve opinie CHMP december 2017. Geregistreerd in februari 2018. Add-on status toegekend in juli 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per 2 weken
Dosering per toediening
0,8 mg/kg
Bronnen
EPAR
Aanvullende opmerkingen
The recommended dose at the start of treatment is 0.4 mg per kg of body weight, and then 0.8 mg/kg every two weeks to continue treatment. The dose is adjusted according to the patient’s phosphate levels in the blood. The maximum dose is 90 mg every two weeks.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 126

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Orphanet; Beck-Nielsen et al. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7.
Aanvullende opmerkingen
De totale prevalentie volgens Orphanet bedraagt ongeveer 1/ 20.000. Dit betekent 850 per 17 miljoen inwoners. De incidentie van erfelijke rachitis berekend in een studie in Denemarken is 4,3/100.000 nieuwgeborenen, wat voor Nederland uitkomt op ongeveer 7 nieuwe patiënten per jaar. Er vanuit gaande dat patiënten bij een leeftijd van 18 jaar zijn uitgegroeid zou dit voor deze groep een prevalentie van 126 betekenen. Hoeveel hiervan daadwerkelijk voor in aanmerking komen is niet bekend.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
93.000 - 560.000
Bronnen
Prestatie- en tariefbeschikking Add-ongeneesmiddelen, juli 2018
Aanvullende opmerkingen
Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 10 kg heeft 8 mg Crysvita per toediening nodig en dus 1 flacon van 10 mg/ml per toediening. Voor een behandeling van een jaar (26 toedieningen) is dit in totaal €93.373,28. Een patiënt van 70 kg heeft 56 mg Crysvita per toediening nodig en dus 2 flacons per toediening. Dat is in totaal €21.545,56. Voor een behandeling van een jaar (26 toedieningen) is dit in totaal €560.184,56.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

41.139.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven