Uitgebreide indicatie Achondroplasia in patiënten van 2 tot 10 jaar.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof C-type natriuretic peptide prodrug
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie Achondroplasia in patiënten van 2 tot 10 jaar.
Merknaam TransconCNP
Fabrikant Ascendis
Portfoliohouder Ascendis
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig).
Aanvullende opmerkingen TransCon CNP is an investigational long-acting prodrug of C-type natriuretic peptide (CNP)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Mei 2024
Verwachte registratie September 2025
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Vosoritide is wel geregistreerd voor patiënten ouder dan 2 jaar, maar nog niet op de markt.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing De data dient nog afgewacht te worden. Het lijkt wel zo te zijn dat het geneesmiddel effectiever is des te jonger de patiënt is.
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening 100μg/kg
Bronnen NCT04085523; Breinholt, VM, Mygind, PH, Christoffersen, ED, et al. Phase 1 safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics results of a long-acting C-type natriuretic peptide prodrug, TransCon CNP. Br J Clin Pharmacol. 2022; 88( 11): 4763- 4772. doi:10.1111/bcp.15369

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen Birth prevalence of achondroplasia: A systematic literature review and meta‐analysis. Pamela K. Foreman. Am J Med Genet A. 2020 (1);
Aanvullende opmerkingen De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 tot 17 jaar oud is. Door de fabrikant van vosoritide werden er 7 nieuwe patiënten verwacht met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.