Uitgebreide indicatie Syndroom van Schnitzler
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 628.380,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Canakinumab
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Syndroom van Schnitzler
Merknaam Ilaris
Fabrikant Novartis
Werkingsmechanisme Interleukineremmer
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum UMC Radboud te Nijmegen
Aanvullende opmerkingen human IgGκ monoclonal antibody targeting IL-1β

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Augustus 2021
Verwachte registratie Februari 2023
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Canakinumab heeft geen weesgeneesmiddelenstatus meer. Deze indicatie is echter wel een zeldzame ziekte.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Er is geen geregistreerde behandeling beschikbaar. In de praktijk wordt voornamelijk al off-label gebruik gemaakt van IL-1-remmers.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Off-label wordt er momenteel al behandeld met IL-1 remmers, aangezien er nog geen geneesmiddel is geregistreerd voor Schnitzler Syndroom. Vaak wordt anakinra ingezet. Er wordt echter verwacht dat canakinumab minder belastend zal zijn voor de patiënt. De follow-up van de studie duurde 253 maanden. Een complete respons werd in 58,6% van de patiënten gevonden; alle andere patiënten hadden een gedeeltelijke respons. De kosten van canakinumab bedragen op dit moment fors meer dan dat van anakinra.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken
Dosis per toediening 150mg als standaard dosering. Uptitratie mogelijk bij een sub-optimale response
Bronnen https://doi.org/10.1016/j.jaci.2019.12.909
Aanvullende opmerkingen Data zijn gegenereerd middels een investigator initiated study. Vanwege het zeer zeldzame karakter van deze indicatie is een uitgebreid fase 3 programma niet mogelijk.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 9

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Expert opinie; http://dx.doi.org/10.1136/annrheumdis-2012-202192; https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=GB&Expert=37748
Aanvullende opmerkingen Een Nederlandse studie uit 2012 uitgevoerd in Nijmegen rapporteerde dat er destijds 9 patiënten bekend waren in Nederland met Schnitzler. Schnitzler syndroom is een zeer zeldzame aandoening. Deze patiënten worden vooral in het academisch ziekenhuis te Nijmegen behandeld. De meeste data in de klinische studie zijn ook van deze Nederlandse patiënten afkomstig.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 69.820,00
Bronnen G-standaard
Aanvullende opmerkingen €10.741,52 per 150mg

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

628.380,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.