Extended indication Children and Adolescents With Fragile X Syndrome aged 3 to < 18 years.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Cannabidiol gel/intradermaal
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other neurological disorders
Extended indication Children and Adolescents With Fragile X Syndrome aged 3 to < 18 years.
Proprietary name Zygel
Manufacturer Zynerba pharmaceuticals
Mechanism of action Cannabinoid
Route of administration Transdermal
Therapeutical formulation Gel
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Verwachte indieningsdatum op basis van primary completion datum fase 3 studie in juni 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Er is op dit moment geen behandeling voor Fragile X syndroom zelf. Medicatie die wordt gegeven is om symptomen te bestrijden (anti-epileptica, corticosteroïden, glycopyrronium)
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Er is nog te weinig te zeggen over de toegevoegde waarde van dit geneesmiddel. Uit een open-label studie fase 1-2 zou blijken dat er minder angst optreedt en verbetering van andere gedragsparameters plaats vindt. De fase 3 studie moet uitwijzen of er een echte meerwaarde voor de patiënt is.
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 125 -250mg
References NCT03614663
Additional comments ZYN002 supplied as a transdermal gel. Patients weighing less than or equal to 35kg will be randomized to receive 125mg CBD. Patients weighing greater than 35kg will be randomized to receive 250mg CBD.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 600

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NHG; CBS
Additional comments De prevalentie van het fragiele X syndroom is tussen de één op 4.000 voor mannen en één op 6.000 voor vrouwen. Dit betekent dat er 3.400 patiënten in Nederland zijn met deze aandoening. Waarvan er ongeveer 600 patiënten binnen de leeftijd van 3 tot 18 jaar zijn.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Adisinsight
Additional comments Geen lopende fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.