Cannabidiol

Uitgebreide indicatie	Seizures in Tuberous Sclerosis Complex.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	27.405.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Cannabidiol
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Epilepsie
Uitgebreide indicatie	Seizures in Tuberous Sclerosis Complex.
Merknaam	Epidyolex
Fabrikant	GW Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme	Cannabidoïde
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Oplossing
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	A small-molecule cannabinoid compound

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	2020
Verwachte registratie	2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Anti-epileptica
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De therapeutische waarde lijkt op basis van de fase 3 studie aanzienlijk, echter is de invloed van de geneesmiddel-interactie mogelijk zorgelijk. Cannabidiol remt o.a. CYP3A4 en CYP2C9, wat respectievelijk clobazam en valproaat metaboliseert. Deze middelen zijn in de fase 3 trial door 45% en 27% van de patiënten gebruikt.
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	25-50 mg/kg/dag
Bronnen	NCT02544763

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	559 - 1.331 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Brochure Tubereuze Sclerose Complex, NHG 2014 Chu-Shore, C., Major, P., Camposano, S., Muzykewicz, D., & Thiele, E. (2009). The natural history of epilepsy in tuberous sclerosis complex. Epilepsia, 51(7), 1236-1241.
Aanvullende opmerkingen	Naar schatting zijn er in Nederland ongeveer 1.500-2.500 patiënten met TSC. Ongeveer 70-80% hiervan vertoont epileptische aanvallen (1.050-2.000). Alleen patiënten met refractaire epilepsie zullen in aanmerking komen voor deze behandeling. ''85.2% had a history of seizure'' en ''Of epilepsy patients, 62,5% developed refractory epilepsy'' (Chu-Shore et al, 2009). Dit komt neer op 85,2% van 1050-2500 is 895-2130, waarvan 62,5% is een totaal van 559-1331 patiënten.

Patiëntvolume

559 - 1.331

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Brochure Tubereuze Sclerose Complex, NHG 2014 Chu-Shore, C., Major, P., Camposano, S., Muzykewicz, D., & Thiele, E. (2009). The natural history of epilepsy in tuberous sclerosis complex. Epilepsia, 51(7), 1236-1241.

Aanvullende opmerkingen

Naar schatting zijn er in Nederland ongeveer 1.500-2.500 patiënten met TSC. Ongeveer 70-80% hiervan vertoont epileptische aanvallen (1.050-2.000). Alleen patiënten met refractaire epilepsie zullen in aanmerking komen voor deze behandeling. ''85.2% had a history of seizure'' en ''Of epilepsy patients, 62,5% developed refractory epilepsy'' (Chu-Shore et al, 2009). Dit komt neer op 85,2% van 1050-2500 is 895-2130, waarvan 62,5% is een totaal van 559-1331 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	29.000,00
Bronnen	FiercePharma
Aanvullende opmerkingen	In de VS is de lijstprijs gesteld op $32.500 (is omgerekend ongeveer €29.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	27.405.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

27.405.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Rett syndroom
Bronnen	Website GW pharmaceuticals

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.